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Contenu archivé le 2023-03-20

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Découverte d'un nouveau traitement pour le syndrome du X fragile

Des chercheurs de l'université du Pays Basque (UPV/EHU) et du centre de neurosciences Achucarro ont découvert un nouveau traitement pour le syndrome du X fragile, la cause d'autisme et de retard mental la plus fréquente chez les garçons. Ce nouveau traitement propose la modula...

Des chercheurs de l'université du Pays Basque (UPV/EHU) et du centre de neurosciences Achucarro ont découvert un nouveau traitement pour le syndrome du X fragile, la cause d'autisme et de retard mental la plus fréquente chez les garçons. Ce nouveau traitement propose la modulation du système endocannabinoïde cérébral pour soulager les symptômes de la maladie. Cette découverte scientifique importante a été publiée dans la revue Nature Medicine. «Bien évidemment, un remède curatif est impossible en raison de l'origine génétique de la maladie, mais nous pouvons améliorer les conditions de vie des patients, ce qui extrêmement positif», explique Mme Susana Mato, chercheuse au département de neuroscience à l'UPV/EHU et au centre Achucarro. Le syndrome du X fragile est une maladie génétique, avec une incidence estimée à un cas sur 4000. Le syndrome provient d'un déficit dans l'expression de la protéine FMRP (fragile X mental retardation protein), qui joue un rôle important dans la régulation de la fonction neuronale. Les patients atteints présentent un retard mental, un déficit de l'attention, une anxiété sociale, un comportement proche de l'autisme et auto-destructeur, de l'hypersensibilité à la douleur et un taux important de crises épileptiques. Toutes ces expressions neuronales anormales sont régulées par le système endocannabinoïde. La recherche, exploitant des souris GM dépourvues de FMRP ayant partiellement reproduit la symptomatologie du syndrome chez l'homme, a démontré qu'en bloquant les récepteurs cannabinoïdes CB1 avec un médicament appelé Rimonabant, il est possible de normaliser les altérations cognitives, la sensibilité à la douleur et les crises épileptiques. Cette découverte suggère que l'administration de médicaments pharmacologique bloquant le fonctionnement du système endocannabinoïde cérébrale pourrait être une nouvelle stratégie pour traiter les patients atteints du syndrome. Le médicament rimonabant est un médicament ciblé pour le traitement de l'obésité, selon Mme Mato. «Pourtant, il est utilisé en doses plus importantes et ces dosages élevés ont entraîné des problèmes psychiatriques, ce qui a poussé à le retirer du marché.» Pourtant, le médicament a été utilisé dans la recherche préclinique sur le système endocannabinoïde, et son mécanisme d'action est bien établi. La prochaine étape, comme l'explique Mme Mato, sera de mieux caractériser le mécanisme d'action du traitement, et de tester différents dosages pour déterminer le plus approprié permettant de normaliser le déficit. Ce n'est qu'une fois cela compris que les tests cliniques pourront suivre. «En fait, nous pensons que cela est relativement possible, car il a déjà été commercialisé, ainsi, toute l'étape préclinique portant sur la toxicité du médicament pour l'homme a déjà été exécutée; ainsi, il s'agit donc d'un médicament pharmaceutique sûr», insiste-t-elle. Bien que cette découverte soit considérée comme une avancée importante, Mme Mato soutient l'importance des tests cliniques qui pourraient entraîner des résultats décevants. «C'est un phénomène relativement courant dans le développement de traitement de troubles psychiatriques», conclut-elle.Pour de plus amples informations, consulter: Basque R+D+I http://www.basqueresearch.com/berria_irakurri.asp?Berri_Kod=4473&hizk=I#.UWfghVel5ic

Pays

Espagne