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Des travaux innovants pour améliorer la thérapie génique

Pour de nombreuses maladies invalidantes ou mortelles, il existe des preuves précliniques ou cliniques portant sur les bénéfices thérapeutiques potentiels de la thérapie génique. Malheureusement, les limites des technologies actuelles de transfert de gènes empêchent la réussit...
Des travaux innovants pour améliorer la thérapie génique
Pour de nombreuses maladies invalidantes ou mortelles, il existe des preuves précliniques ou cliniques portant sur les bénéfices thérapeutiques potentiels de la thérapie génique. Malheureusement, les limites des technologies actuelles de transfert de gènes empêchent la réussite des essais et conduisent même parfois à de graves effets indésirables pendant les essais.

Le projet PERSIST («Persisting transgenesis»), financé par l'UE, s'est intéressé au développement de nouveaux outils et technologies de thérapie génique pour les applications cliniques.

Les chercheurs du projet, dirigé par l'Université Vita-Salute San Raffaele de Milan, a exploré un ciblage génétique très innovant, des technologies de modification et d'administration en capitalisant les résultats de découvertes récentes dans le domaine du contrôle de l'expression des gènes.

Ils ont travaillé plus précisément à résoudre le problème de détermination précise du sort et de l'expression de l'information génétique dans la thérapie génique pour des applications dans les maladies graves telles que les déficits immunitaires héréditaires, les troubles de la mémoire et l'hémophilie.

Ces maladies représentent des paradigmes essentiels pour de nouvelles thérapies pouvant être explorées par la modification génétique de plusieurs types de cellules, dont des lymphocytes, des hépatocytes et différents types de cellules souches, toutes visées par le projet PERSIST.

Le projet a donné des résultats à plusieurs niveaux. Les partenaires ont tout d'abord développé de nouvelles stratégies pour l'expression du transgène à long terme tout en réduisant le risque de réactions immunitaires induites, la toxicité transgène et la génotoxicité.

Le projet PERSIST a ainsi pu surmonter l'incertitude liée aux effets secondaires obligeant à limiter les doses des types précédents non ciblés de thérapie génique. Ces travaux peuvent désormais être appliqués pour définir des protocoles de traitement plus sûrs et plus efficaces pour les maladies humaines.

Les résultats du projet PERSIST contribueront à améliorer les traitements de maladies spécifiques étudiées par les chercheurs. La recherche pourrait également être appliquée à plusieurs autres maladies héréditaires et ouvre la voie à des applications dans les maladies acquises telles que le cancer et les maladies infectieuses.

Grâce à la nature collaborative du projet, des affiliations de recherche solides et durables ont été pu être créées à travers l'Europe, ce qui est susceptible d'entraîner une découverte plus rapide et le développement d'autres nouvelles techniques thérapeutiques importantes.

Le projet PERSIST reçu 11,2 millions d'euros de financement de l'UE et a réuni des équipes de recherche de haut niveau de huit pays de l'UE et de Suisse. Les chercheurs ont terminé leurs travaux en juin 2013.

Source: PERSIST

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