Cel This project is focused on the clinical development of a new orphan drug that can rapidly become a new treatment option for patients with the X-linked form of chronic granulomatous disease (X-CGD). This rare primary immune deficiency of phagocytes is caused by mutations in the gp91phox gene. Affected patients are highly-susceptible to infections and develop inflammatory granulomas. Several members of the Net4CGD consortium have already attempted hematopoietic gene correction of X-CGD using gp91 gammaretroviral gene transfer vectors. While functional correction and clinical benefit was initially achieved, problems arose, linked to insertional mutagenesis, vector silencing and lack of long-term engraftment. Net4CGD proposes future trials to achieve (i) effective transduction of hematopoietic cells, (ii) physiological expression of the transgene and (iii) long-term engraftment of gene modified cells. A new lentiviral vector (LV) was developed to express gp91phox in myeloid cells. Encouraging results obtained in preclinical studies and through the compassionate treatment of a patient, prompt us to test the LV in a multi-center study in several European centers expert in CGD, under the sponsorship of a rare disease specialist. The tasks include i) Manufacturing clinical grade vector to support clinical studies, ii) Conducting a multi-center phase I/II trial in eligible X-CGD patients, with LV gene-modified autologous hematopoietic stem cells to evaluate the safety and efficacy of the procedure iii) Ensuring high-quality and harmonization of products and procedures to facilitate future product registration iv) Obtaining state-of-the art information on biological efficacy and safety in patients by assessing immune restoration and large-scale integrome data. If positive, this study will be used to register the orphan drug. The treatment is expected to improve patients’ quality of life and will reduce the economical burden of CGD. Results should benefit other RD. Dziedzina nauki medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapymedical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cellsnatural sciencesbiological sciencesgeneticsmutation Program(-y) FP7-HEALTH - Specific Programme "Cooperation": Health Temat(-y) HEALTH.2012.2.4.4-1 - Preclinical and/or clinical development of substances with a clear potential as orphan drugs Zaproszenie do składania wniosków FP7-HEALTH-2012-INNOVATION-1 Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia System finansowania CP-FP - Small or medium-scale focused research project Koordynator ASSOCIATION GENETHON Wkład UE € 2 250 140,00 Adres RUE DE L INTERNATIONALE 1 BIS 91002 Evry Francja Zobacz na mapie Region Ile-de-France Ile-de-France Essonne Rodzaj działalności Research Organisations Kontakt administracyjny Jean-Philippe Marin (Mr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych Uczestnicy (10) Sortuj alfabetycznie Sortuj według wkładu UE Rozwiń wszystko Zwiń wszystko UNIVERSITY COLLEGE LONDON Wkład UE € 449 858,00 Adres GOWER STREET WC1E 6BT LONDON Zobacz na mapie Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Kontakt administracyjny Greta Borg-Carbott (Ms.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych CHEMOTHERAPEUTISCHES FORSCHUNGSINSTITUT GEORG-SPEYER-HAUS STIFTUNG Niemcy Wkład UE € 270 000,00 Adres PAUL EHRLICH STRASSE 42-44 60596 Frankfurt Zobacz na mapie Region Hessen Darmstadt Frankfurt am Main, Kreisfreie Stadt Rodzaj działalności Research Organisations Kontakt administracyjny Robert Dornberger (Mr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych KLINIKUM DER JOHANN WOLFGANG VON GOETHE UNIVERSITAET Niemcy Wkład UE € 110 250,00 Adres THEODOR STERN KAI 7 60596 Frankfurt Am Main Zobacz na mapie Region Hessen Darmstadt Frankfurt am Main, Kreisfreie Stadt Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Kontakt administracyjny Birgit Rosiejak (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych University of Zurich Szwajcaria Wkład UE € 300 000,00 Adres RAMISTRASSE 71 8006 ZURICH Zobacz na mapie Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Kontakt administracyjny Janine Reichenbach (Prof.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych ASSISTANCE PUBLIQUE HOPITAUX DE PARIS Francja Wkład UE € 350 455,00 Adres 55 BOULEVARD DIDEROT 75012 Paris Zobacz na mapie Region Ile-de-France Ile-de-France Val-de-Marne Rodzaj działalności Research Organisations Kontakt administracyjny Agnès Dauvergne (Ms.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych GENOSAFE SAS Francja Wkład UE € 852 000,00 Adres RUE DE L'INTERNATIONALE 1 91000 EVRY Zobacz na mapie Region Ile-de-France Ile-de-France Essonne Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Kontakt administracyjny Severone Pouillot (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych BIONTECH INNOVATIVE MANUFACTURING SERVICES GMBH Niemcy Wkład UE € 751 808,00 Adres VOLLMERSBACHSTRASSE 66 55743 IDAR OBERSTEIN Zobacz na mapie Region Rheinland-Pfalz Koblenz Birkenfeld Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Kontakt administracyjny Klaus Kuehlcke (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM HEIDELBERG Niemcy Wkład UE € 300 000,00 Adres IM NEUENHEIMER FELD 280 69120 Heidelberg Zobacz na mapie Region Baden-Württemberg Karlsruhe Heidelberg, Stadtkreis Rodzaj działalności Research Organisations Kontakt administracyjny Ina Krischek (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych EUROFINS GENOMICS EUROPE PHARMA AND DIAGNOSTICS PRODUCTS & SERVICES SANGER PCR GMBH Niemcy Wkład UE € 240 096,00 Adres JAKOB STADLER PLATZ 7 78467 Konstanz Zobacz na mapie Region Baden-Württemberg Freiburg Konstanz Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Kontakt administracyjny Janet Kenklies (Ms.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych FINOVATIS Francja Wkład UE € 125 000,00 Adres 62 RUE DE BONNEL 69003 Lyon Zobacz na mapie Region Auvergne-Rhône-Alpes Rhône-Alpes Rhône Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Kontakt administracyjny David Koubi (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych