Ziel
Huntington’s disease (HD) is a lethal inherited neurodegenerative disorder which currently has no cure. Patients develop a devastating loss of muscle control and brain function, with symptoms typically developing at 35 - 45 years of age, although they can start much earlier. Suffering is high for both patients and carers, with death generally occurring within 10 - 15 years of diagnosis. We are working on a novel, curative gene therapy approach based on reducing the levels of the HTT disease gene products, while maintaining the levels of the normal protein. It is based on the delivery of proprietary zinc finger proteins (ZFPs) to the brain. Efficient delivery is accomplished through the use of viral vectors that carry the sequences coding for our ZFPs. Such ZFPs are artificially engineered proteins that specifically bind the defective expanded HTT DNA sequences (but not the normal HTT sequences or other, unrelated sequences). Binding represses the synthesis of the toxic gene products. We have published data demonstrating efficient mutant HTT repression in mouse (Garriga-Canut, M., et al. & Isalan M. Synthetic zinc finger repressors reduce mutant Huntingtin expression in the brain of R6/2 mice. Proc Natl Acad Sci USA 109: E3136-E3145, 2012). We now need to improve the viral vectors for the long term expression of our ZFPs in the mouse brain, as the basis for a single-intervention, long-term therapy in humans (technical improvements). In parallel, we need to maintain the patent applications that protect the technology through various national and regional phases, and protect new developments that may arise (intellectual property), while engaging the necessary IPR and market studies/activities that help us find an industry partner that licenses our technology and moves it forward into the clinic (exploitation). This proof of concept grant is critical in all three aspects.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/de/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik DNS
- Naturwissenschaften Chemiewissenschaften anorganische Chemie Übergangsmetalle
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Biochemie Biomoleküle Proteine
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2014-PoC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
SW7 2AZ LONDON
Vereinigtes Königreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.