Objectif
Huntington’s disease (HD) is a lethal inherited neurodegenerative disorder which currently has no cure. Patients develop a devastating loss of muscle control and brain function, with symptoms typically developing at 35 - 45 years of age, although they can start much earlier. Suffering is high for both patients and carers, with death generally occurring within 10 - 15 years of diagnosis. We are working on a novel, curative gene therapy approach based on reducing the levels of the HTT disease gene products, while maintaining the levels of the normal protein. It is based on the delivery of proprietary zinc finger proteins (ZFPs) to the brain. Efficient delivery is accomplished through the use of viral vectors that carry the sequences coding for our ZFPs. Such ZFPs are artificially engineered proteins that specifically bind the defective expanded HTT DNA sequences (but not the normal HTT sequences or other, unrelated sequences). Binding represses the synthesis of the toxic gene products. We have published data demonstrating efficient mutant HTT repression in mouse (Garriga-Canut, M., et al. & Isalan M. Synthetic zinc finger repressors reduce mutant Huntingtin expression in the brain of R6/2 mice. Proc Natl Acad Sci USA 109: E3136-E3145, 2012). We now need to improve the viral vectors for the long term expression of our ZFPs in the mouse brain, as the basis for a single-intervention, long-term therapy in humans (technical improvements). In parallel, we need to maintain the patent applications that protect the technology through various national and regional phases, and protect new developments that may arise (intellectual property), while engaging the necessary IPR and market studies/activities that help us find an industry partner that licenses our technology and moves it forward into the clinic (exploitation). This proof of concept grant is critical in all three aspects.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/fr/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques génétique ADN
- sciences naturelles sciences chimiques chimie inorganique métal de transition
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule protéines
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2014-PoC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
SW7 2AZ LONDON
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.