Cel The main objective of the HemAcure project is to develop and refine the tools and technologies for a novel ex vivo prepared cell based therapy to treat the bleeding disease haemophilia A (caused by genetic deficiency in clotting factor VIII (FVIII)) that should ultimately lead to improved quality of life of the patients. The concept is a further development of our approach, established during the FP7 ReLiver project led by Medicyte. From the very beginning, we balance two important goals, maximizing the product’s efficacy and safety profile on one side and minimizing production cost on the other by enhancing the product’s manufacturability. HemAcure relates to the work program as we focus on the refinement of all steps and tools of our ex vivo gene therapy approach. These steps involve 1) isolation and culture of cells from patients’ blood, 2) manipulation of patient cells to repair its genetic defect by ex vivo introducing the correct genetic copy of FVIII (mutations in this gene lead to hemophilia A), 3) automation of cell expansion in a novel and passage-less scalable bioreactor, 4) continuously monitoring of cells during and after expansion with respect to their safety profile and functionality, 5) cell implantation into a worldwide unique medical device for targeted delivery of therapeutic Factor VIII and 6) proof-of-concept and safety studies in appropriate haemophilia A animal models. The aim of adapting the proof-of-concept to GMP requires a risk based approach, by means of a clear understanding of the whole process from design to production of the therapeutic cells and a systematic way to identify and prevent risks that are not acceptable for the patient. All steps will be designed and conducted according to European GMP-regulations to ensure that the product will fully comply to the requirements for quality of the European authorities. Dziedzina nauki engineering and technologymechanical engineeringmanufacturing engineeringmedical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapymedical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugsmedical and health sciencesclinical medicinetransplantationmedical and health sciencesmedical biotechnologycells technologies Program(-y) H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease Temat(-y) PHC-16-2015 - Tools and technologies for advanced therapies Zaproszenie do składania wniosków H2020-PHC-2014-2015 Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia Szczegółowe działanie H2020-PHC-2015-two-stage System finansowania RIA - Research and Innovation action Koordynator UNIVERSITAETSKLINIKUM WUERZBURG - KLINIKUM DER BAYERISCHEN JULIUS-MAXIMILIANS-UNIVERSITAT Wkład UE netto € 1 714 513,00 Adres JOSEF-SCHNEIDER-STRASSE 2 97080 Wurzburg Niemcy Zobacz na mapie Region Bayern Unterfranken Würzburg, Kreisfreie Stadt Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 1 714 513,00 Uczestnicy (7) Sortuj alfabetycznie Sortuj według wkładu UE netto Rozwiń wszystko Zwiń wszystko GRUNEWALD JURGEN Zakończenie uczestnictwa Niemcy Wkład UE netto € 179 845,34 Adres Zobacz na mapie Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 179 845,34 UNIVERSITA DEGLI STUDI DEL PIEMONTE ORIENTALE AMEDEO AVOGADRO Włochy Wkład UE netto € 1 400 000,00 Adres DUOMO 6 13100 Vercelli Zobacz na mapie Region Nord-Ovest Piemonte Vercelli Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 1 400 000,00 LOUGHBOROUGH UNIVERSITY Zjednoczone Królestwo Wkład UE netto € 983 280,00 Adres ASHBY ROAD LE11 3TU Loughborough Zobacz na mapie Region East Midlands (England) Leicestershire, Rutland and Northamptonshire Leicestershire CC and Rutland Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 983 280,00 SERNOVA CORP. Kanada Wkład UE netto € 944 177,50 Adres 700 COLLIP CIRCLE SUITE 114 N6G4X8 LONDON ONTARIO Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 944 177,50 GABO:MI GESELLSCHAFT FUR ABLAUFORGANISATION:MILLIARIUM MBH & CO KG Zakończenie uczestnictwa Niemcy Wkład UE netto € 34 237,00 Adres OSKAR VON MILLER RING 29 80333 Muenchen Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Region Bayern Oberbayern München, Kreisfreie Stadt Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 34 237,00 ARTTIC Francja Wkład UE netto € 150 000,00 Adres 39 RUE DES MATHURINS 75008 Paris Zobacz na mapie Region Ile-de-France Ile-de-France Paris Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 150 000,00 GRUNEWALD VERWALTUNGS GMBH Niemcy Wkład UE netto € 158 342,16 Adres SPESSARTSTRASSE 2 64646 HEPPENHEIM Zobacz na mapie Region Hessen Darmstadt Bergstraße Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 158 342,16