Cel The main objective of the project is to provide a treatment of the neurological symptoms of patients with Ataxia Telangiectasia (AT), a rare progressively disabling and life-shortening genetic disease for which no therapy is currently available. To achieve this, a pivotal Phase III study will be conducted, to allow regulatory filing to obtain market authorization in EU and USA by 2019. EryDex is an innovative product, developed by EryDel, used to administer dexamethasone sodium phosphate by ex-vivo encapsulation in autologous erythrocytes, which are infused into the patient. EryDex provides long-term delivery of low doses of dexamethasone without the typical steroid side effects and has reached a successful Phase II trial conducted in AT patients. The phase III trial will be an international, multi-center, 1 year, randomized, prospective, double-blind, placebo-controlled, designed to assess the effect of 2 dose ranges of EryDex, administered monthly by IV infusion, on neurological symptoms of AT patients. The protocol of the trial and the regulatory path to registration has already been agreed upon with EMA and FDA.An international patient registry will also be set with the aim of establishing and maintaining a comprehensive clinical database of patients with AT and closely related conditions, enabling the monitoring of AT epidemiology, the development of an evidence-based natural history of the condition, identification of biomarkers as well as development of clinical guidelines.The AT NEST, the first scale to assess symptoms specific to AT patients, coordinated by the AT centre at the John’s Hopkins University, will be tested in the study and if validated will represent the 1st scale assessing chief areas of impairment specific to AT. In parallel to the clinical trial, investigations into the molecular mechanisms of action of EryDex will be performed with the objective to provide the validation of a new biomarker predictive of treatment efficacy. Dziedzina nauki natural sciencescomputer and information sciencesdatabaseshumanitieshistory and archaeologyhistorynatural scienceschemical sciencesinorganic chemistryalkali metalsmedical and health scienceshealth sciencespublic healthepidemiology Program(-y) H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease Temat(-y) PHC-14-2015 - New therapies for rare diseases Zaproszenie do składania wniosków H2020-PHC-2014-2015 Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia Szczegółowe działanie H2020-PHC-2015-two-stage System finansowania RIA - Research and Innovation action Koordynator ERYDEL SPA Wkład UE netto € 4 331 575,00 Adres VIA MEUCCI 3 20091 BRESSO Włochy Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Region Nord-Ovest Lombardia Milano Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 4 331 575,00 Uczestnicy (6) Sortuj alfabetycznie Sortuj według wkładu UE netto Rozwiń wszystko Zwiń wszystko JOHNS HOPKINS UNIVERSITY Stany Zjednoczone Wkład UE netto € 217 500,00 Adres NORTH CHARLES STREET 3400 21218 Baltimore Zobacz na mapie Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 217 500,00 MEDICAL RESEARCH INFRASTRUCTURE DEVELOPMENT AND HEALTH SERVICES FUND BY THE SHEBA MEDICAL CENTER Izrael Wkład UE netto € 270 000,00 Adres TEL HASHOMER SHEBA MEDICAL CENTER 52621 Ramat Gan Zobacz na mapie Rodzaj działalności Research Organisations Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 270 000,00 JOHANN WOLFGANG GOETHE-UNIVERSITAET FRANKFURT AM MAIN Niemcy Wkład UE netto € 256 250,00 Adres THEODOR W ADORNO PLATZ 1 60323 Frankfurt Am Main Zobacz na mapie Region Hessen Darmstadt Frankfurt am Main, Kreisfreie Stadt Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 256 250,00 Universita' degli Studi di Urbino Carlo Bo Włochy Wkład UE netto € 400 000,00 Adres Via Aurelio Saffi 2 61029 Urbino Zobacz na mapie Region Centro (IT) Marche Pesaro e Urbino Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 400 000,00 THE ATAXIA-TELANGIECTASIA SOCIETY Zjednoczone Królestwo Wkład UE netto € 254 000,00 Adres IACR ROTHAMSTED AL5 2JQ HARPENDEN Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Region East of England Bedfordshire and Hertfordshire Hertfordshire Rodzaj działalności Other Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 254 000,00 ABSISKEY Francja Wkład UE netto € 142 500,00 Adres 41B RUE DUPETIT THOUARS 49000 Angers Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Region Pays de la Loire Pays de la Loire Maine-et-Loire Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 142 500,00