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Neue Anämie-Medikamente

Weltweit leiden zwei Milliarden Menschen unter einem Mangel an roten Blutkörperchen oder Anämie. Maßnahmen für neue Behandlungen sind daher dringend erforderlich.
Neue Anämie-Medikamente
Üblicherweise wird eine Anämie mit rekombinantem Erythropoietin (Epo) behandelt, um die Produktion der roten Blutzellen zu steigern. Aplastische Anämien und sekundäre Anämien, die mit Krebserkrankungen, Entzündungen und Infektionen assoziiert sind, sprechen allerdings nicht gut auf eine Behandlung mit rekombinantem Epo an. Folglich gibt es einen großen Bedarf für neue Behandlungsmethoden bei Epo-resistenten Anämien.

Zu diesem Zweck machten sich die Wissenschaftler des EU-finanzierten Projekts ERYTHROTHERAPY (Defining new drugs and drug targets for treatment of anemia) an die Identifizierung neuer Wirkstoffziele. In diesem Zusammenhang wurde eine mRNA-Sequenzierung durchgeführt, bei der 250 Kandidatengene identifiziert worden waren, die das Potenzial für eine Anvisierung durch Medikamente aufweisen. Eine nachfolgende Beschreibung dieser Gene war Forschern dabei behilflich, neue Faktoren zu enthüllen, die das Schicksal roter Blutzellen regulieren und die Proliferation von Vorläufern roter Blutzellen unterstützen. Diese Arbeit wird als Grundlage für die Reprogrammierung erythroider Zellen über eine neue Klasse Erythropoese-stimulierender Stoffe fungieren, mit denen es möglich ist, mit Erkrankungen umzugehen, für die heute keine pharmakologische Behandlung verfügbar ist.

In einem weiteren Abschnitt des Projekts untersuchten die Forscher die Pathophysiologie der Diamond-Blackfan-Anämie (Diamond-Blackfan Anaemia, DBA), eine angeborene hypoplastische Anämie, die mit einer verringerten Lebensqualität und Lebensdauer einhergeht. Das Konsortium erstellte ein neues DBA-Tiermodell, um die zugrundeliegenden molekularen Mechanismen zu identifizieren und um mechanismusbasierte Behandlungsstrategien zu bestimmen. In Anbetracht der Tatsache, dass beinahe die Hälfte aller DBA-Fälle mit abnormalen ribosomalen Proteingenen verbunden sind, untersuchten die Wissenschaftler die Verbindung zwischen einem Mangel ribosomaler Proteine, Anämie und Knochenmarksinsuffizienz. Es wurden vielversprechende Wirkstoffziele und Kandidaten in Bezug auf eine DBA identifiziert.

Zusammenfassend unternahm das ERYTHROTHERAPY-Konsortium alle Schritte, die für die Entwicklung von Anämie-spezifischen Medikamenten notwendig sind. Das neue Mäusemodell soll zudem die zukünftige Forschung an DBA-Behandlungen einschließlich zellbasierter Ansätze beflügeln.

Verwandte Informationen

Fachgebiete

Scientific Research

Schlüsselwörter

Anämie, Erythropoietin, ERYTHROTHERAPY, Wirkstoffziele, Diamond-Blackfan-Anämie
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