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Nuevos fármacos contra la anemia

Dos millones de personas padecen deficiencia de glóbulos rojos o anemia. Por esta razón, los estudios centrados en la búsqueda y el desarrollo de nuevos tratamientos constituyen una prioridad de primer orden.
Nuevos fármacos contra la anemia
Comúnmente, el tratamiento de la anemia se ha basado en el empleo de eritropoyetina (Epo) recombinante a fin de estimular la producción de glóbulos rojos. Sin embargo, la anemia aplásica y la anemia secundaria asociada con el cáncer, la inflamación y la infección no responden bien al tratamiento con Epo recombinante. Por tanto, se necesita con urgencia desarrollar nuevas estrategias terapéuticas contra las anemias resistentes a este tratamiento.

Para lograr este objetivo, los investigadores del proyecto financiado por la Unión Europea ERYTHROTHERAPY (Defining new drugs and drug targets for treatment of anemia) se propusieron identificar nuevas dianas farmacológicas. En este contexto, estos llevaron a cabo la secuenciación de ARNm, identificando doscientos cincuenta genes candidato que tienen el potencial de actuar como dianas farmacológicas. La caracterización ulterior de estos genes permitió identificar nuevos factores que regulan el destino de los glóbulos rojos y favorecen la proliferación de los progenitores de células sanguíneas. Este trabajo servirá como base para la reprogramación de eritrocitos empleando una nueva clase de agentes de estimulación de la eritropoyesis capaces de controlar enfermedades que hoy día carecen de tratamiento farmacológico.

En otra actividad del proyecto, los investigadores estudiaron la fisiopatología de la anemia de Diamond-Blackfan (DBA), una anemia hipoplásica congénita que está relacionada con una menor calidad y esperanza de vida. El consorcio desarrolló un nuevo modelo animal para la DBA a fin de identificar los mecanismos moleculares responsables de esta patología e identificar estrategias de tratamiento basadas en evidencias mecanicistas. Los investigadores estudiaron el vínculo entre la deficiencia de proteínas ribosomales, la anemia y alteraciones en la médula ósea, ya que cerca de la mitad de los casos de DBA están relacionados con mutaciones en genes que codifican para proteínas ribosomales. Este trabajo permitió identificar dianas farmacológicas prometedoras y potenciales para la DBA.

En conjunto, el consorcio ERYTHROTHERAPY realizó todos los esfuerzos necesarios para desarrollar fármacos específicos contra la anemia. Además, se espera que el nuevo modelo murino favorezca la investigación futura en el tratamiento de la DBA, incluyendo métodos basados en células.

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Palabras clave

Anemia, eritropoyetina, ERYTHROTHERAPY, dianas farmacológicas, anemia de Diamond-Blackfan
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