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De nouveaux médicaments contre l'anémie

Deux milliards de personnes souffrent de carence en globules rouges, ou anémie. Des efforts en vue de nouveaux traitements sont donc urgents.
De nouveaux médicaments contre l'anémie
Traditionnellement, l'anémie a été traitée avec l'érythropoïétine recombinante (Epo) pour augmenter la production de globules rouges. Cependant, l'anémie aplastique et l'anémie secondaire associées au cancer, à l'inflammation et à l'infection ne répondent pas bien au traitement Epo recombinant. En conséquence, il existe un grand besoin de nouveaux traitements contre les anémies résistantes à l'Epo.

Pour atteindre cet objectif, les scientifiques du projet ERYTHROTHERAPY (Defining new drugs and drug targets for treatment of anemia), financé par l'UE, ont cherché à identifier de nouveaux objectifs de médicaments. Dans ce contexte, ils ont réalisé un séquençage mARN identifiant 250 gènes candidats qui ont le potentiel d'être ciblés par les médicaments. La caractérisation subséquente de ces gènes a permis aux chercheurs de dévoiler de nouveaux facteurs qui régulent le sort des globules rouges et favorisent la prolifération de progéniteurs érythrocytaires. Ce travail servira de base à la reprogrammation des cellules érythroïdes grâce à une nouvelle classe d'agents stimulant l'érythropoïèse capables de gérer des conditions qui manquent actuellement de traitement pharmacologique.

Dans une autre partie du projet, les chercheurs ont étudié la physiopathologie de l'anémie de Blackfan-Diamond (DBA), une anémie hypoplasique congénitale associée à une qualité et une espérance de vie réduites. Le consortium a généré un nouveau modèle animal pour DBA pour identifier les mécanismes moléculaires sous-jacents et déterminer des stratégies de traitement axées sur le mécanisme. Étant donné que près de la moitié des cas de DBA sont liés à des gènes anormaux de protéines ribosomiques, les scientifiques ont étudié le lien entre l'insuffisance médullaire, l'anémie et la carence en protéines ribosomiques. Ils ont identifié des médicaments et des candidats prometteurs pour la DBA.

Dans l'ensemble, le consortium ERYTHROTHERAPY a pris toutes les mesures nécessaires à l'élaboration de médicaments spécifiques à l'anémie. En outre, le nouveau modèle de souris devrait alimenter les futures recherches dans le traitement de la DBA, y compris les approches axées sur la cellule.

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Mots-clés

Anémie, érythropoïétine, ERYTHROTHERAPY, cibles thérapeutiques, anémie de Blackfan-Diamond