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Cellule terapeutiche geneticamente modificate

Gli importanti progressi tecnici compiuti recentemente nel campo della biotecnologia hanno permesso la rapida espansione della terapia genica. La manipolazione e l'alterazione dei geni all'interno di una singola cellula prefigura lo sviluppo di una serie di metodologie completamente nuove per il trattamento e la cura definitiva di numerose malattie mortali. Le ricerche attuali hanno dimostrato che è possibile modificare geneticamente le cellule dei pazienti e trasformarle in cellule produttrici di anticorpi terapeutici.
Cellule terapeutiche geneticamente modificate
Il sistema immunitario, ovvero il nostro meccanismo di difesa contro le malattie, si avvale di cellule altamente specializzate, capaci di identificare qualsiasi agente potenzialmente infettivo e di neutralizzarlo attraverso la produzione di anticorpi. Sebbene non tutte le cellule siano in grado di operare in questo modo, le ricerche in corso hanno dimostrato che è possibile alterare geneticamente l'identità di una cellula, trasformandola in una cellula difensiva.

La terapia genica è ormai divenuta una realtà clinica, il cui potenziale terapeutico è stato ampiamente riconosciuto fin dai suoi primi successi. Attualmente sono in corso numerose sperimentazioni su umani. La manipolazione e l'alterazione genetica della funzione di una cellula costituisce un efficace strumento per compensare le deficienze genetiche e intervenire su tessuti specifici. Nell'ambito di questo progetto, essenzialmente focalizzato sulla cura del cancro e delle malattie virali, si è proceduto alla modificazione ex-vivo e in-vivo delle cellule estratte dall'organismo del paziente.

Un campione di cellule può essere manipolato e modificato geneticamente ex-vivo in modo da produrre anticorpi monoclonali terapeutici nel sangue del paziente. Poiché provengono dal medesimo organismo, queste cellule non vengono riconosciute come elementi estranei nel momento in cui, dopo essere state alterate geneticamente, vengono reinserite nel sangue del paziente. Ciò consente pertanto di elaborare un trattamento a lungo termine estremamente efficace.

Anche le cellule produttrici di anticorpi non autologhe, ovvero provenienti da un organismo estraneo, possono essere impiantate, mediante incapsulazione all'interno dei dispositivi immunoprotettivi, come capsule in solfato di cellulosa. Una volta inserite nel sangue, queste capsule formano dei neo-organi vascolarizzati, stabili nel tempo e in grado da un lato, di proteggere le cellule produttrici di anticorpi e dall'altro, di consentire loro di distribuire efficacemente gli anticorpi essenziale per l'organismo.

Un altro approccio consiste nel modificare geneticamente le cellule del paziente direttamente in-vivo, per mezzo di vettori virali o non virali, al fine di procedere al necessario trasferimento o all'alterazione dei geni.

Il potenziale terapeutico di questi approcci è stato testato con successo in sede sperimentale su alcuni topi affetti dal retrovirus murino, una patologia che provoca una degenerazione neurologica mortale. Questi metodi sono protetti da brevetto e i risultati dei trial dimostrativi sono disponibili fin d'ora. Gli esperimenti condotti su queste cellule permetteranno di fornire all'organismo una protezione permanente contro i tumori e le malattie virali incurabili come l'AIDS.

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Numero di registrazione: 80351 / Ultimo aggiornamento: 2005-09-18
Dominio: Biologia, Medicina