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FP6

MAGSELECTOFECTION — Resultado resumido

Project ID: 19038
Financiado con arreglo a: FP6-LIFESCIHEALTH
País: Alemania

Nuevas facilidades para el estudio de las células modificadas genéticamente

Por medio de un proyecto centrado en la terapia génica basada en células madre se ha desarrollado una nueva tecnología que permite unificar la separación y la modificación celular. Esto supone un importante avance hacia la eliminación de los riesgos asociados al empleo de vectores retrovirales.
Nuevas facilidades para el estudio de las células modificadas genéticamente
El objetivo del proyecto Magselectofection («Combinación del aislamiento y la transfección no viral estable de células hematopoyéticas: una nueva plataforma para la terapia génica basada en células madre hematopoyéticas ex vivo») consistió en desarrollar una plataforma que integrase la separación celular y la transfección no viral ex vivo. Esta tecnología se basa en la combinación de una técnica magnética de separación celular ya aprobada y un método de transfección inducida por magnetismo. La novedad fundamental del proyecto consistió en aplicar esta tecnología a la integración genómica específica de sitio de construcciones de ácidos nucleicos en regiones no codificantes del genoma del huésped.

Empleando células madre, los miembros del proyecto lograron combinar la separación celular con la modificación genética. Tal y como mostraron los resultados experimentales, el procedimiento desarrollado por Magselectofection llevado a cabo de acuerdo con un protocolo optimizado permite aislar células diana, gran parte de ellas modificadas genéticamente, con un elevado rendimiento y una gran pureza. En concreto, las células madre hematopoyéticas (CMH) y mesenquimales (CMM) obtenidas mediante este procedimiento mantienen su capacidad para diferenciarse hacia diversos tipos celulares, lo que supone una gran oportunidad para el estudio de múltiples linajes.

La plataforma tecnológica desarrollada por el proyecto requiere pocos pasos de manipulación, es eficiente y fácil de ejecutar y puede automatizarse. Los primeros productos dirigidos a la investigación se comercializaron en 2010, y en función de la demanda se ha planificado el desarrollo de un producto para su uso clínico. Los conocimientos sobre la fabricación de nanopartículas magnéticas adecuadas y la combinación de la separación celular magnética con la introducción de ácidos nucleicos son claves para la optimización esta tecnología. Los miembros del proyecto tienen la intención de publicar estos conocimientos, protegidos por medio de patentes o reivindicados en solicitudes de patentes, así como de incluirlos en manuales de instrucciones de kits comerciales.

La tecnología desarrollada por Magselectofection trata de abrirse un hueco en la medicina regenerativa, un mercado valorado en miles de millones de euros, y, como herramienta de apoyo, el ciclo de vida del producto podría producir unos ingresos de varios cientos de millones de euros. Los resultados del proyecto han allanado el camino para solucionar los problemas relacionados con los vectores virales, mejorar los cuidados sanitarios e impulsar la competitividad de la industria biotecnológica europea.

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