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FP6

MAGSELECTOFECTION — Résultat en bref

Project ID: 19038
Financé au titre de: FP6-LIFESCIHEALTH
Pays: Allemagne

Améliorer l'étude des cellules génétiquement modifiées

Un projet axé sur la thérapie génique à partir de cellules souches a réussi à développer une nouvelle technologie intégrant la séparation et la modification cellulaire. Cette avancée représente une étape importante dans la résolution des risques associés à l'utilisation de vecteurs rétroviraux.
Améliorer l'étude des cellules génétiquement modifiées
Le projet Magselectofection («Combined isolation and stable non-viral transfection of hematopoietic cells - a novel platform technology for ex vivo hematopoietic stem cell gene therapy») a été initié afin de développer une plateforme non virale intégrant la séparation ex vivo des cellules et leur transfection. Le développement de cette technologie est basé sur la technique reconnue de séparation magnétique des cellules associée à une transfection magnétique. Les membres du projet financé par l'UE voulaient optimiser cette technologie sur des constructions d'acides nucléiques leur permettant une intégration génomique au niveau de sites spécifiques dans certaines régions non codantes du génome de l'organisme hôte.

Ils ont réussi à combiner la séparation nanomagnétique des cellules, particulièrement des cellules souches, avec leur modification génétique. Les résultats expérimentaux ont montré que lorsque les opérations suivaient un protocole optimisé, les chercheurs de Magselectofection étaient capables d'obtenir un excellent rendement en cellules cibles hautement purifiées dont un fort pourcentage était correctement transformé. Plus spécifiquement, les cellules souches hématopoïétiques (CSH) et les cellules souches mésenchymateuses (CSM) obtenues par Magselectofection, en conservant leur capacité de différentiation en de nombreux types cellulaires permettent aux chercheurs d'étudier de nombreuses autres lignées.

La technologie de la plateforme du projet comporte peu d'étapes de manipulation tout en étant efficace, simple à exécuter et automatisable. Les premiers produits commerciaux destinés à la recherche ont été lancés en 2010 avec des plans permettant de développer un produit d'utilisation clinique si la demande existe. Les connaissances sur la fabrication de nanoparticules magnétiques appropriées et la manière de combiner séparation magnétique des cellules et transfert d'acide nucléique sont essentiels pour obtenir et optimiser les potentialités de cette technologie. Les partenaires du projet ont l'intention de publier ces connaissances en étant protégés par des brevets ou des demandes de brevets et de les inclure dans les notices d'utilisation accompagnant les kits commercialisés.

En médecine régénérative seule, la technologie de Magselectofection correspond à un marché de plusieurs milliards d'euros et comme technologie habilitante, sa valeur pourrait bien se chiffrer en plusieurs centaines de millions d'euros sur un seul cycle de produit. Les résultats de ce projet permettront probablement de contourner les problèmes associés aux vecteurs viraux et de faire progresser les soins tout en donnant par la même occasion un avantage concurrentiel au secteur biotechnologique européen.

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