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FP6

GENINTEG — Risultato in breve

Project ID: 503303
Finanziato nell'ambito di: FP6-LIFESCIHEALTH
Paese: Germania

Scoprire il processo dell'integrazione genetica

L'integrazione di un gene in un genoma ospite, un processo definito transgenesi, è stato alla base di uno studio che lo ha valutato come approccio terapeutico sostitutivo nel trattamento di molte patologie monogeniche. Una rete europea ha permesso di raccogliere importanti informazioni su questo processo in relazione alle diverse specie.
Scoprire il processo dell'integrazione genetica
Come è noto, l'integrazione genetica nel genoma ospitante può verificarsi in modo casuale o mirato, in seguito alla ricombinazione omologa. Quest'ultimo approccio offre il vantaggio di introdurre o eliminare sequenze specifiche di DNA da posizioni cromosomiche definite.

Con il sequenziamento del genoma e la disponibilità di informazioni genomiche su varie specie, l'integrazione genetica specifica è stata notevolmente facilitata, ma nonostante il suo possibile utilizzo nelle applicazioni di terapia genica i meccanismi precisi che regolano la transgenesi sono ancora poco noti.

Per colmare questa lacuna, il progetto Geninteg ("Controlling gene integration: a requisite for genome analysis and gene therapy"), finanziato dall'UE, ha cercato di studiare l'integrazione genetica tramite la ricombinazione in numerosi organismi modello diversi. Gli scienziati hanno ipotizzato che, poiché durante l'evoluzione i meccanismi di riparazione del DNA vengono conservati, un approccio comparativo basato sulla genomica avrebbe permesso di scoprire i principi di integrazione genetica mantenutisi durante il processo evolutivo.

Hanno quindi studiato il motivo per il quale l'integrazione mirata avviene in modo efficiente in alcune cellule eucariote ma non in altre e hanno approfondito le proprietà di integrazione specifica di sito dei virus adeno-associati (AAV). Le informazioni raccolte dal progetto Geninteg hanno permesso di rendere più efficiente l'integrazione genetica mirata, tramite la modifica dei costrutti, il loro trasferimento nel nucleo delle cellule e la regolazione dell'espressione dei fattori di ricombinazione trans-agenti.

Poiché il targeting genetico è l'unico strumento che permette di modificare con precisione il genoma cellulare, è prevedibile che i risultati e le risorse dell'iniziativa saranno estremamente utili per gli approcci di integrazione genetica applicati alle specie vegetali e animali. I futuri investimenti nello sviluppo di tecnologie di integrazione genetica controllata lasciano intravedere vantaggi significativi non solo per la ricerca di base ma anche per lo sviluppo di farmaci e per le applicazioni di medicina e di biotecnologia.

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Life Sciences