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FP6

RIGHT — Risultato in breve

Project ID: 5276
Finanziato nell'ambito di: FP6-LIFESCIHEALTH
Paese: Germania

L'interferenza dell'RNA per la terapia umana

Gli scienziati leader nel settore hanno studiato le potenzialità della tecnologia dell'interferenza dell'RNA (RNAi), come intervento terapeutico per downregolare l'espressione dei geni associati alla malattia. Gli esiti del progetto hanno ottenuto un significativo sfruttamento nel campo della ricerca e della medicina.
L'interferenza dell'RNA per la terapia umana
L'RNAi si è rivelata una potente tecnologia per la downregolazione dell'espressione genica, che ha portato al premio Nobel per la Medicina nel 2006. La ricerca ha dimostrato che potrebbe essere efficacemente utilizzata in una varietà di tessuti per abbattere i geni bersaglio, in particolare i geni coinvolti nella malattia, dimostrando così le potenzialità dell'RNAi nella terapia umana.

L'iniziativa RIGHT ("RNA interference technology as human therapeutic tool"), finanziata dall'UE, ha inteso esplorare la tecnologia RNAi per la terapia delineando i meccanismi sottostanti. A tal fine, i partner del progetto hanno dovuto superare importanti barriere tecnologiche come la risposta indesiderata dell'interferone e il rilascio insufficiente, la stabilità e il targeting degli inibitori RNAi verso le cellule interessate.

Sono stati generati reagenti selettivi per un rilascio efficiente di siRNA sintetizzati chimicamente o espressi mediante vettori verso le cellule e i tessuti di organismi malati. Sono stati inoltre utilizzati modelli di biologia e malattia cellulare per valutare la funzionalità e l'efficacia della tecnologia RNAi nel trattamento dei disturbi selezionati. In particolare, gli scienziati hanno dimostrato le potenzialità dell'RNAi ancora inesplorate rispetto all'influenza, all'artrite, all'HBV e alla leucemia mieloide acuta (AML) in modelli preclinici.

Inoltre, la migliore comprensione dei processi molecolari associati all'RNAi e naturalmente ai microRNA (miRNA) dovrebbe avere applicazioni nel settore sanitario, ad esempio nella terapia della leucemia mieloide acuta.

Il consorzio RIGHT ha dimostrato l'efficacia della tecnologia RNAi come strumento terapeutico per molte malattie. Le conoscenze derivate dal progetto non solo hanno un impatto sulla ricerca futura nel settore, ma si prevede che le soluzioni basate sulla tecnologia RNAi possano essere tradotte nella pratica clinica.

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