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FP6

TAMAHUD — Ergebnis in Kürze

Project ID: 37472
Gefördert unter: FP6-IST
Land: Italien

Wirkstoffziele und Biomarker bei der Huntington-Krankheit

Das Tamahud-Konsortium befasste sich mit der Notwendigkeit von therapeutisch relevanten Verbindungen und von passenden klinischen Biomarkern für die Huntington-Krankheit (HD). Mithilfe der Entwicklungen aus dem Projekt können Ausbruch und Progression der Krankheit beobachtet werden, was künftige präklinische und klinische Studien maßgeblich fördern soll.
Wirkstoffziele und Biomarker bei der Huntington-Krankheit
Bei Chorea Huntington handelt es sich um eine unheilbare neurodegenerative Erkrankung, die zu fortschreitendem Verlust der Muskelkoordination, beeinträchtigten kognitiven Fähigkeiten und psychiatrischen Problemen führt. Der langsame Verlauf der Krankheit sowie der Mangel an stufenspezifischen Biomarkern haben klinischen Studien zu dieser Krankheit bisher behindert.

Zwar konnten die genetischen Grundlagen von HD charakterisiert werden, einschließlich der Mutation im Huntingtin-Gen (HTT), eine Überführung dieses Wissens in therapeutische und diagnostische Ansätze war bisher jedoch nicht von Erfolg gekrönt. Der Mangel an Informationen über das Wesen des HTT-Gens und die durch dessen Mutation beeinflussten zellulären Signalwege hat es unmöglich gemacht, Prädiktormoleküle für das Fortschreiten der Krankheit zu identifizieren.

Das EU-geförderte Tamahud-Projekt wollte deshalb therapeutisch einsetzbare neue Wirkstoffziele und Biomarker für HD finden. Mithilfe der RNA-Interferenz (RNAi) führten die Projektpartner Hochdurchsatz-Analysen von Genen durch, die pharmakologisch lenkbare Proteine ​​kodieren.

Die Forscher fanden eine Reihe von Kandidatengenen, deren gehemmte Expression Schutz gegen die HD-Mutation bot. Nach einer stringenten Zielvalidierung wurden zwei Zielgene für die Assay-Entwicklung sowie für die Erzeugung von inhibitorähnlichen Verbindungen ausgewählt. Mithilfe der im Tamahud-Projekt entwickelten metabonomischen Analyse des Biomaterials will man die Ziele aus dem RNAi-Screening überprüfen und weitere Biomarker identifizieren, mit denen sich Entstehung und Progression der Krankheiten vorhersagen lassen.

Tamahud brachte wichtige Informationen über die molekularen Mechanismen im Zusammenhang mit pathologischen Folgen der HD-Mutation. Zusammen mit den identifizierten Biomarkern besitzen diese Erkenntnisse das Potenzial, den Krankheitsverlauf vorherzusagen, und bilden die Grundlage für zukünftige Interventionsmaßnahmen für HD.

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