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FP6

MYOAMP — Resultado resumido

Project ID: 37479
Financiado con arreglo a: FP6-LIFESCIHEALTH
País: Francia

Reparación muscular mediante salto de exones

Investigadores europeos han investigado las condiciones ideales para utilizar la amplificación de células madre musculares en terapias celulares destinadas a pacientes de distrofia muscular de Duchenne (DMD),
Reparación muscular mediante salto de exones
una enfermedad que afecta a cerca de 30 000 jóvenes en Europa. La causa de esta enfermedad discapacitante es la proteína distrofina, ubicada en la membrana que rodea al músculo para protegerlo de daños durante su contracción.

Cualquiera de las distrofias musculares que sufren los pacientes puede deberse a un gen de la distrofina defectuoso en el que falten los exones. Tras haber sufrido daños sostenidos, sobre todo en el caso de la DMD —la variante más grave de la enfermedad— la fibra muscular acaba por morir. Una posible respuesta se halla en el salto de exones durante la producción de proteína muscular. Esta implica en sentido estricto un salto de los exones defectuosos para que se genere un tipo de músculo mejor que el músculo en absoluto funcional, como sucede en el caso de la DMD.

Para poner en marcha el salto de exones se debe introducir en el hueco del gen defectuoso una porción de material genético importado, lo que podría llamarse una escayola molecular. Como resultado, los mecanismos que generan el músculo a partir de la información genética son capaces de saltar hasta la siguiente zona del gen. Ninguna investigación anterior había logrado poner en práctica esta estrategia, pero la solución puede hallarse en el empleo de células madre musculares (células progenitoras con capacidad miogénica, MPC) obtenidas a partir de las propias células del paciente mediante terapia con células autólogas.

El proyecto financiado con fondos europeos Myoamp («Amplificación de las células madre con capacidad miogénica en condiciones clínicas») abordó la manera de amplificar las MPC y solucionar los problemas de índole ética y de seguridad que pudieran surgir. Para mejorar el conocimiento que se posee sobre los procesos de regulación y proliferación, entre los que se encuentra el estado del reloj mitótico celular, se realizaron ensayos in vitro e in vivo.

Los científicos de MYOAMP también estudiaron la cantidad de células que es necesario inyectar en cada implante y definieron la cantidad máxima de células a amplificar en un documento de buenas prácticas de fabricación (GMP). El equipo también redactó directrices para la producción de MPC en condiciones de GMP y la estabilidad de los parámetros durante la amplificación.

La definición de protocolos con los que obtener células madre amplificadas con capacidad miogénica y eficiencia optimizada en ensayos clínicos es un gran avance en la investigación de la DMD. Además, debido a que la multiplicación de células madre es la base de muchas de las nuevas terapias génicas, la tecnología podría aplicarse en una amplia gama de disciplinas biomédicas.

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