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FP7

SAGHE — Risultato in breve

Project ID: 223497
Finanziato nell'ambito di: FP7-HEALTH
Paese: Francia

Un'indagine sui trattamenti con ormone della crescita in età pediatrica

I trattamenti con ormone della crescita (GH) ricombinante hanno costituito la prassi normale per trattare la bassa statura in età pediatrica, derivante da fattori come il deficit di GH. A livello globale, sono stati sollevati dubbi sull'associazione tra i trattamenti con GH nell'infanzia e la mortalità a lungo termine dovuta all'incidenza del cancro in età adulta.
Un'indagine sui trattamenti con ormone della crescita in età pediatrica
Il progetto SAGHE ("Safety and appropriateness of growth hormone treatments in Europe"), finanziato dall'UE, ha esplorato l'impatto del trattamento con GH in età pediatrica rispetto alla sicurezza a lungo termine e alla necessità di trattamento in Europa. SAGHE è una collaborazione multidisciplinare in cui sono presenti competenze in endocrinologia pediatrica, epidemiologia e biostatistica.

I componenti del consorzio SAGHE sono riusciti a definire un elenco di meta-coorti composto da 25 000 giovani adulti nell'UE che durante l'infanzia sono stati sottoposti al trattamento con GH. Per valutare l'efficacia del trattamento con GH, sono stati raccolti dati sulla predisposizione genetica (altezza e malattia), sull'altezza, sul ritardo di età ossea, sul dosaggio di GH e sulle condizioni cliniche. Sono stati anche valutati fattori come la mortalità a lungo termine e l'incidenza del cancro, dedotti da database sul cancro, dati annotati su registri nazionali e cartelle cliniche e questionari sulla qualità della vita (QOL).

Sono state impiegate metodologie validate per l'analisi della crescita di pazienti, compresa l'analisi di sottogruppi in relazione a pazienti interessati da sindrome di Turner e da deficit di GH e a pazienti piccoli per l'età gestazionale (SGA). Dopo gli adattamenti in funzione di indicatori socio-professionali (ad esempio la classe socio-economica e il livello di istruzione dei genitori), i risultati hanno rivelato un notevole miglioramento della QOL soltanto per le persone estremamente basse.

Lo studio SAGHE francese ha riguardato bambini sottoposti a trattamento con GH ricombinante per deficit di GH idiopatico, bassa statura idiopatica e SGA. Le conclusioni dello studio rivelano una mortalità notevolmente maggiore nei casi di dosi di GH oltre i 50 microgrammi/kg/die, con incidenza di malattie cardiovascolari, tumori ossei o emorragia cerebrale. Tuttavia, negli studi SAGHE in Belgio, Paesi Bassi e Svezia non è stata rilevata alcuna associazione del genere. Tale divergenza potrebbe essere spiegata con le differenze nelle fonti di dati, nei gruppi di popolazione e nella classificazione. Nel complesso, sono emerse preoccupazioni sulla sicurezza a lungo termine in bambini sottoposti a trattamenti con alte dosi di GH.

Gli esiti della ricerca sono stati divulgati tramite il sito web del progetto , incontri, simposi internazionali, relazioni scientifiche, seminari internazionali e pubblicazioni. I risultati del progetto e le attività divulgative dovrebbero contribuire a fornire linee guida standardizzate basate su prove, allo scopo di migliorare i criteri di trattamento, la sicurezza e la gestione clinica del GH per i bambini dell'UE.

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