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Le premier médicament transgénique est approuvé

Malgré un faux départ en février, l'utilisation dans l'UE du premier médicament développé à partir de la technologie transgénique a été approuvée par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP), qui fait partie de l'Agence européenne des médicaments. Ce médicament, produit...
Le premier médicament transgénique est approuvé
Malgré un faux départ en février, l'utilisation dans l'UE du premier médicament développé à partir de la technologie transgénique a été approuvée par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP), qui fait partie de l'Agence européenne des médicaments. Ce médicament, produit à partir de chèvres transgéniques, permettra de traiter des personnes auxquelles il manque un gène nécessaire à l'élimination des caillots de sang.

Le médicament, l'ATryn, contient de l'antithrombine alfa, normalement produite naturellement dans le corps humain. Lorsque des caillots de sang apparaissent spontanément, le corps les élimine au moyen d'antithrombine alfa avant qu'ils ne deviennent nocifs. Cependant, certains individus ne disposent pas du gène à l'origine de la production d'antithrombine alfa, ce qui les rend susceptibles à un risque de thrombose, qui peut être dangereuse lors d'une opération ou d'un accouchement.

Jusqu'à présent, les personnes affichant une déficience antithrombotique se voyaient prescrire de l'antithrombine alfa dérivée du plasma en guise de prophylactique ou aux moments clés, notamment lors d'une opération, pour empêcher l'apparition de caillots de sang. Ces personnes se voient désormais offrir une autre solution. L'avis rendu par le CHMP approuve l'utilisation du médicament pendant les opérations, mais pas encore sur les femmes enceintes.

La technique utilisée pour fabriquer l'ATryn est innovante. Le gène de l'antithrombine alfa est greffé sur l'ADN de la chèvre. La chèvre rejette ensuite l'antithrombine alfa dans son lait. Le lait peut être collecté, et l'antithrombine alfa extraite. Des techniques similaires sont en cours de développement, l'objectif étant de fabriquer de nombreux autres produits transgéniques.

La décision constitue un tournant pour la biotechnologie et les industries médicales. Si la déficience antithrombotique est une maladie rare, qui affecte seulement une personne sur 3.000 à 5.000, les produits dérivés du plasma sont forcément coûteux car limités par le nombre de prélèvements sanguins disponibles. Les remplacements permettront de sauver des vies et d'éliminer la compétition en matière de plasma - une ressource rare. En un an, une seule chèvre transgénique peut produire une quantité d'antithrombine alfa équivalant à 90.000 prélèvements sanguins. De nouveaux produits comme l'ATryn contribueront à réduire encore davantage la concurrence autour des produits dérivés du plasma.

En février dernier, le CHMP a décidé que l'ATryn ne pouvait être approuvé en raison d'une taille d'échantillonnage limitée et d'une légère différence entre le produit final et le médicament utilisé lors des essais - le produit sera filtré une fois de plus. Genzyme Europe, la société qui commercialise l'ATryn pour le compte des fabricants GTC Biotherapeutics, a demandé au CHMP de réévaluer sa décision initiale.

L'ayant réexaminée, le CHMP a décidé que les bénéfices que présentent l'ATryn l'emportent sur les risques. Les auteurs de l'opinion ont ainsi déclaré: "L'ATryn est indiqué pour la prophylaxie du thromboembolisme veineux apparaissant lors d'opérations réalisées sur des patients atteints d'une déficience antithrombotique congénitale. L'ATryn est normalement donnée en association avec de l'héparine ou de l'héparine de faible poids moléculaire." L'héparine est un anti-coagulant commun.

Le professeur Isobel Walker, hématologue à la Glasgow Royal Infirmary, a applaudi la décision. "C'est un grand jour pour les patients européens atteints de déficience antithrombotique congénitale et pour leurs médecins. L'ATryn constitue une alternative au traitement basé sur l'antithrombine dérivée du plasma humain et donne aux médecins et aux patients un plus grand choix en termes de méthode de traitement", a-t-elle déclaré.

Source: EMEA, GTC Biotherapeutics

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