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Tailored cell-based therapies for frontotemporal dementia and related genetically defined CNS orphan indications

Descripción del proyecto

Administración de medicamentos «in situ» en el encéfalo para las enfermedades del sistema nervioso central

Los trastornos neurodegenerativos afectan a millones de personas en todo el mundo y tienen una enorme repercusión en sus familias. Sus tratamientos son limitados debido a la incapacidad de los fármacos de atravesar la barrera hematoencefálica y llegar a la población de células causante en el encéfalo. A fin de abordar dicho problema, en proyecto financiado con fondos europeos iProg se está desarrollando una plataforma clínicamente validada capaz de administrar fármacos a nivel local dentro del encéfalo con una exposición sistémica mínima. Mediante este dispositivo, sus investigadores llevarán a cabo un ensayo clínico a fin de administrar un nuevo tratamiento neurotrófico contra la degeneración frontotemporal, un tipo de demencia causada por mutaciones en el gen progranulina. Los resultados tendrán repercusiones importantes en el tratamiento de los trastornos neurodegenerativos.

Objetivo

Sinfonia Biotherapeutics is a high-tech biotechnology company. Our vision is to become a main driver in technology innovation for CNS medicine, where we lay the frame-work for entirely novel therapeutic concepts and solutions that combat the unmet medical need of severe CNS conditions, ultimately transforming patient lives.
We are developing targeted therapies for genetically defined CNS orphan indications that are built on a proprietary medical device – the Brain Repair Device - that overcome several of the existing challenges associated with the failing clinical development of drug candidates for neurodegenerative diseases today. The BRD is an implantable device that allows for the in situ production of our therapeutic biologics resulting in desired CNS exposure, while the systemic exposure of the therapeutic factor is negligible. We are developing a new generation of tailored biologics for genetically defined disease/patient populations that target the disease locally in the brain. With our therapies we are thus reaching the right patient, with the right treatment, in an efficacious and safe manner.
Through the SME Instrument, we will focus on further developing iProg, a novel neurotrophic therapy that restores progranulin levels in the brain of patients that suffer from frontotemporal degeneration due to mutations in the PGRN gene (FTD/PGRN), which results in lower progranulin production and is disease-causative. We will use the SME Instrument funding (Phase 1&2) to prepare and conduct PhaseI/IIa studies to explore the safety and detect the first signals of efficacy of iProg. If successful, the project will set new standards on the biologics for neurodegenerative disease market, paving a way to growth and new potential partnerships for Sinfonia. Our disease-modifying therapies have the potential to leverage an important framework for therapeutic development in neurodegenerative disorders in general and thereby to become real game changers in CNS medicine.

Convocatoria de propuestas

H2020-EIC-SMEInst-2018-2020

Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Convocatoria de subcontratación

H2020-SMEInst-2018-2020-1

Régimen de financiación

SME-1 - SME instrument phase 1

Coordinador

SINFONIA BIOTHERAPEUTICS AB
Aportación neta de la UEn
€ 50 000,00
Dirección
HALSOVAGEN 7, NOVUM
141 57 HUDDINGE
Suecia

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Pyme

Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.

Región
Östra Sverige Stockholm Stockholms län
Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Enlaces
Coste total
€ 71 429,00