Objetivo Osteogenesis imperfecta (OI) is, in its severe forms, a devastating inherited disorder characterised by brittle bones. A person with severe OI is affected throughout their lifetime with repeated, multiple fractures, considerable pain and handicap. There is no curative or effective treatment for OI. Our preclinical studies and initial clinical cases have demonstrated that transplantation of fetal mesenchymal stem cells (MSC) is a promising approach for treatment of OI. We receive regular requests for MSC transplantation from patients and their physicians; patient organisations support our approach.The principal objective of the BOOSTB4 project is to conduct a Phase I/II clinical trial of the safety and efficacy of pre- and/or postnatal MSC transplantation in the severest forms of OI (type III, severe type IV). Transplantation before birth at the onset of disease should lead to greater efficacy and engraftment with less rejection than transplantation after birth. Postnatal transplantation will be evaluated in cases where prenatal diagnosis was not made. The trial’s primary outcome is safety; secondary outcomes relate to efficacy (fracture frequency, growth, bone mineral density and quality of life). All patients will undergo molecular diagnosis to confirm OI before inclusion in the trial. Non-invasive prenatal diagnosis will be developed and validated. The BOOSTB4 consortium is led by experts in MSC, prenatal therapy and OI at the Karolinska Institutet (KI), which will also lead the international multicentre trial; five additional EU centres of excellence are included. Ethical and regulatory applications are underway to conduct this clinical trial. These are facilitated by the ethical and regulatory approvals for prenatal MSC transplantation in 10 cases of OI that have already been granted at KI. Successful prenatal transplantation represents a major step forward in the management of patients with severe OI, and beyond, to a range of other inherited birth defects. Ámbito científico medical and health sciencesbasic medicineneurologymuscular dystrophiesmedical and health sciencesclinical medicineobstetricsfetal medicinemedical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cellsmedical and health sciencesclinical medicineobstetricspostnatal caremedical and health sciencesclinical medicinetransplantation Palabras clave Osteogenesis imperfecta Mesenchymal stem cells Programa(s) H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease Tema(s) PHC-15-2015 - Clinical research on regenerative medicine Convocatoria de propuestas H2020-PHC-2014-2015 Consulte otros proyectos de esta convocatoria Convocatoria de subcontratación H2020-PHC-2015-single-stage_RTD Régimen de financiación RIA - Research and Innovation action Coordinador KAROLINSKA INSTITUTET Aportación neta de la UEn € 1 605 091,75 Dirección Nobels Vag 5 17177 Stockholm Suecia Ver en el mapa Región Östra Sverige Stockholm Stockholms län Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 5 125 777,00 Participantes (13) Ordenar alfabéticamente Ordenar por aportación neta de la UE Ampliar todo Contraer todo Tercero Entidad jurídica distinta de un subcontratista que está afiliada o vinculada jurídicamente con un participante. Dicha entidad lleva a cabo su trabajo en las condiciones establecidas en el acuerdo de subvención, proporciona bienes o presta servicios para la acción, pero no firma dicho acuerdo. El tercero acata las normas aplicables a su participante en virtud del acuerdo de subvención en lo que respecta a la subvencionalidad de los costes y el control de los gastos. REGION STOCKHOLM Suecia Aportación neta de la UEn € 1 750 688,00 Dirección HANTVERKARGATAN 45 104 22 Stockholm Ver en el mapa Región Östra Sverige Stockholm Stockholms län Tipo de actividad Public bodies (excluding Research Organisations and Secondary or Higher Education Establishments) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 1 750 688,75 UNIVERSITY COLLEGE LONDON Reino Unido Aportación neta de la UEn € 416 336,00 Dirección GOWER STREET WC1E 6BT London Ver en el mapa Región London Inner London — West Camden and City of London Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 416 336,25 ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN Países Bajos Aportación neta de la UEn € 239 392,00 Dirección ALBINUSDREEF 2 2333 ZA Leiden Ver en el mapa Región West-Nederland Zuid-Holland Agglomeratie Leiden en Bollenstreek Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 239 392,50 KLINIKUM DER UNIVERSITAET ZU KOELN Alemania Aportación neta de la UEn € 343 462,00 Dirección Kerpener Strasse 62 50937 Koeln Ver en el mapa Región Nordrhein-Westfalen Köln Köln, Kreisfreie Stadt Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 343 462,50 GREAT ORMOND STREET HOSPITAL FOR CHILDREN NHS FOUNDATION TRUST Reino Unido Aportación neta de la UEn € 1 088 078,00 Dirección GREAT ORMOND STREET WC1N 3JH London Ver en el mapa Región London Inner London — West Camden and City of London Tipo de actividad Public bodies (excluding Research Organisations and Secondary or Higher Education Establishments) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 1 088 078,75 LUNDS UNIVERSITET Suecia Aportación neta de la UEn € 241 156,00 Dirección Paradisgatan 5c 22100 Lund Ver en el mapa Región Södra Sverige Sydsverige Skåne län Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 241 156,25 XNK THERAPEUTICS AB Suecia Aportación neta de la UEn € 209 522,00 Dirección HALSOVAGEN 7 NOVUM 141 57 Huddinge Ver en el mapa Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí Región Östra Sverige Stockholm Stockholms län Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 209 522,50 PHARMALEX SWEDEN AB Suecia Aportación neta de la UEn € 106 000,00 Dirección MEDICINAREGATAN 8B 413 46 Goteborg Ver en el mapa Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí Región Södra Sverige Västsverige Västra Götalands län Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 106 000,00 MEDSCINET AB Suecia Aportación neta de la UEn € 121 093,75 Dirección Luntmakargatan 71 11351 Stockholm Ver en el mapa Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí Región Östra Sverige Stockholm Stockholms län Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 121 093,75 EURAM LIMITED La participación finalizó Reino Unido Aportación neta de la UEn € 77 275,00 Dirección LUCY TOWER STREET TOWER HOUSE LN1 1XW Lincoln Ver en el mapa Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí Región East Midlands (England) Lincolnshire Lincolnshire Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 77 275,00 UNIVERSITY OF LEICESTER Reino Unido Aportación neta de la UEn € 50 000,00 Dirección UNIVERSITY ROAD LE1 7RH Leicester Ver en el mapa Región East Midlands (England) Leicestershire, Rutland and Northamptonshire Leicester Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 50 000,00 UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM UTRECHT Países Bajos Aportación neta de la UEn € 101 835,00 Dirección HEIDELBERGLAAN 100 3584 CX Utrecht Ver en el mapa Región West-Nederland Utrecht Utrecht Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 101 836,25 A2F ASSOCIATES LIMITED Reino Unido Aportación neta de la UEn € 258 825,00 Dirección 7 LAUREATE PADDOCKS CB8 0AP Newmarket Ver en el mapa Pyme Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención. Sí Región East of England East Anglia Suffolk Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Participación en los programas de I+D de la UE Opens in new window Red de colaboración de HORIZON Opens in new window Coste total € 258 825,00