Obiettivo Gene therapy for rare inherited immune disorders has become a clinical reality. Especially for SCID, two major types of SCID (ADA-SCID, X-SCID) have been successfully treated by autologous stem cell based gene therapy. However, for the most common group of SCID, the SCID underlying recombination defects, this has not yet occurred due to the higher complexities of the affected genes involved. The aim of the current proposal is to fill the unmet medical need for the most common major category of SCID, recombination activating gene-1 (RAG-1) deficient SCID, by performing Stage I/II clinical trials using autologous hematopoietic stem cell based gene therapy. To this end we will develop novel safety assays, pre-GMP and GMP lentiviral batches and design and conduct multicenter, multinational clinical trials with input from regulatory authorities such as EMA and patient advocacy groups. The trial will be conducted with phenotypic, molecular (integration sites, therapeutic gene expression) and functional readouts and should lead to effective treatment for > 70% of all SCID patients in Europe. RECOMB forms the logical extension of highly successful previous EU consortia that have made the EU global leader in gene therapy for orphan immune diseases. Campo scientifico medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapymedical and health sciencesbasic medicineimmunologymedical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cellsmedical and health sciencesclinical medicineemergency medicinegraft versus host diseasemedical and health sciencesclinical medicinetransplantation Parole chiave Gene therapy Programma(i) H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease Argomento(i) SC1-PM-08-2017 - New therapies for rare diseases Invito a presentare proposte H2020-SC1-2016-2017 Vedi altri progetti per questo bando Bando secondario H2020-SC1-2017-Two-Stage-RTD Meccanismo di finanziamento RIA - Research and Innovation action Coordinatore ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN Contribution nette de l'UE € 2 170 625,00 Indirizzo ALBINUSDREEF 2 2333 ZA Leiden Paesi Bassi Mostra sulla mappa Regione West-Nederland Zuid-Holland Agglomeratie Leiden en Bollenstreek Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 2 170 625,00 Partecipanti (16) Classifica in ordine alfabetico Classifica per Contributo netto dell'UE Espandi tutto Riduci tutto INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE Francia Contribution nette de l'UE € 437 500,00 Indirizzo RUE DE TOLBIAC 101 75654 Paris Mostra sulla mappa Regione Ile-de-France Ile-de-France Paris Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 437 500,00 UNIVERSITY COLLEGE LONDON Regno Unito Contribution nette de l'UE € 20 000,00 Indirizzo GOWER STREET WC1E 6BT London Mostra sulla mappa Regione London Inner London — West Camden and City of London Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 20 000,00 GREAT ORMOND STREET HOSPITAL FOR CHILDREN NHS FOUNDATION TRUST Regno Unito Contribution nette de l'UE € 62 500,00 Indirizzo GREAT ORMOND STREET WC1N 3JH London Mostra sulla mappa Regione London Inner London — West Camden and City of London Tipo di attività Public bodies (excluding Research Organisations and Secondary or Higher Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 62 500,00 OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL Italia Contribution nette de l'UE € 532 500,00 Indirizzo VIA OLGETTINA 60 20132 Milano Mostra sulla mappa Regione Nord-Ovest Lombardia Milano Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 532 500,00 MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER Germania Contribution nette de l'UE € 558 960,00 Indirizzo Carl-Neuberg-Strasse 1 30625 Hannover Mostra sulla mappa Regione Niedersachsen Hannover Region Hannover Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 558 960,00 UNIVERSITAET ULM Germania Contribution nette de l'UE € 62 500,00 Indirizzo HELMHOLTZSTRASSE 16 89081 Ulm Mostra sulla mappa Regione Baden-Württemberg Tübingen Ulm, Stadtkreis Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 62 500,00 UNIWERSYTET MEDYCZNY IM PIASTOW SLASKICH WE WROCLAWIU Polonia Contribution nette de l'UE € 62 500,00 Indirizzo UL PASTEURA 1 50 367 Wroclaw Mostra sulla mappa Regione Makroregion południowo-zachodni Dolnośląskie Miasto Wrocław Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 62 500,00 UNIVERSITY OF NEWCASTLE UPON TYNE Regno Unito Contribution nette de l'UE € 62 500,00 Indirizzo KINGS GATE NE1 7RU Newcastle Upon Tyne Mostra sulla mappa Regione North East (England) Northumberland and Tyne and Wear Tyneside Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 62 500,00 INTERNATIONAL PATIENT ORGANISATION FOR PRIMARY IMMUNODEFICIENCIES Regno Unito Contribution nette de l'UE € 182 500,00 Indirizzo MAIN ROAD FIRSIDE PL11 3LE Torpoint Mostra sulla mappa Regione South West (England) Cornwall and Isles of Scilly Cornwall and Isles of Scilly Tipo di attività Other Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 182 500,00 BATAVIA BIOSCIENCES BV Paesi Bassi Contribution nette de l'UE € 982 125,00 Indirizzo ZERNIKEDREEF 16 2333 CL Leiden Mostra sulla mappa PMI L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione. Sì Regione West-Nederland Zuid-Holland Agglomeratie Leiden en Bollenstreek Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 982 125,75 FUNDACIO HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON - INSTITUT DE RECERCA Spagna Contribution nette de l'UE € 62 500,00 Indirizzo PASSEIG VALL D HEBRON 119-129 EDIFICIO DE RECERCA 08035 Barcelona Mostra sulla mappa Regione Este Cataluña Barcelona Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 62 500,00 OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU Italia Contribution nette de l'UE € 57 500,00 Indirizzo PIAZZA SANT ONOFRIO 4 00165 Roma Mostra sulla mappa Regione Centro (IT) Lazio Roma Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 57 500,00 ASSISTANCE PUBLIQUE HOPITAUX DE PARIS Francia Contribution nette de l'UE € 25 000,00 Indirizzo 55 BOULEVARD DIDEROT 75012 Paris Mostra sulla mappa Regione Ile-de-France Ile-de-France Val-de-Marne Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 25 000,00 MEDICAL RESEARCH INFRASTRUCTURE DEVELOPMENT AND HEALTH SERVICES FUND BY THE SHEBA MEDICAL CENTER Israele Contribution nette de l'UE € 57 500,00 Indirizzo TEL HASHOMER SHEBA MEDICAL CENTER 52621 Ramat Gan Mostra sulla mappa Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 57 500,00 LUDWIG-MAXIMILIANS-UNIVERSITAET MUENCHEN Germania Contribution nette de l'UE € 57 500,00 Indirizzo GESCHWISTER SCHOLL PLATZ 1 80539 Muenchen Mostra sulla mappa Regione Bayern Oberbayern München, Kreisfreie Stadt Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 57 500,00 PROTAGENE CGT GMBH Germania Contribution nette de l'UE € 596 250,00 Indirizzo IM NEUENHEIMER FELD 582 69120 Heidelberg Mostra sulla mappa PMI L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione. Sì Regione Baden-Württemberg Karlsruhe Heidelberg, Stadtkreis Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 596 250,00
