Cel "Glioma is a rare brain cancer with one of the highest mortality rates. It is considered an orphan disease due to its low prevalence (less than 0.5 cases per 10,000 inhabitants in the EU) and the lack of plausible therapies. Based on the discovery of the lipid proliferation switch (high membrane PE-to-SM molar ratio that enables recruitment of cell growth transducers to the membrane), the SME Lipopharma (leading this application) defined a novel anticancer drug target, the tumor repressor protein sphingomyelin synthase 1 (SMS1). An innovative SMS1 activator, 2OHOA, was designed and showed safety and efficacy in preclinical GLP and non-GLP studies. A first-in-man clinical trial I/IIa (ClinicalTrials.gov identifier #NCT01792310) further demonstrated its safety and efficacy in humans. The European Medicines Agency (EMA) designated 2OHOA orphan drug for the treatment of glioma and approximately half of the patients with glioma submitted to >2 months of treatment showed positive response. The present project aims to perform a clinical phase IIB study to demonstrate 2OHOA’s efficacy against glioblastoma multiforme, the most aggressive form of glioma. In this context, a written formal report from the EMA after scientific advice and protocol assistance (SA/PA-EMA/CHMP/SAWP773534/2014) indicates that 2OHOA would obtain Conditional Marketing Authorisation if this phase-IIB study further demonstrates statistically significant efficacy. In addition this project will further investigate 2OHOA’s safety, mechanism of action and biomarkers for glioblastoma diagnosis, prognosis and response to 2OHOA treatment. These studies will let us (i) know the molecular basis underlying the response to 2OHOA treatment, (ii) define new biomarkers, (iii) design more efficacious personalized treatments and (iv) investigate therapeutic alternatives in patients who do not respond to treatment." Dziedzina nauki medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacydrug discoverymedical and health scienceshealth sciencespublic healthsocial sciencessociologydemographymortalitymedical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugsmedical and health sciencesclinical medicineoncology Program(-y) H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease Temat(-y) SC1-PM-08-2017 - New therapies for rare diseases Zaproszenie do składania wniosków H2020-SC1-2016-2017 Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia Szczegółowe działanie H2020-SC1-2017-Two-Stage-RTD System finansowania RIA - Research and Innovation action Koordynator LAMINAR PHARMACEUTICALS SA Wkład UE netto € 2 985 285,09 Adres CTRA VALLEDEMOSSA KM.7,4 C/ ISSAC NEWTON, S/N BLOCK A, PLANTA 1, PUERTA 3, PARC BIT EDIFICIO NORTE 07121 PALMA DE MALLORCA Hiszpania Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Region Este Illes Balears Mallorca Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 2 985 285,09 Uczestnicy (12) Sortuj alfabetycznie Sortuj według wkładu UE netto Rozwiń wszystko Zwiń wszystko PRAXIS PHARMACEUTICAL SA Zakończenie uczestnictwa Hiszpania Wkład UE netto € 618 655,78 Adres HERMANOS LUMIERE 5 01510 MINANO MAYOR Zobacz na mapie Region Noreste País Vasco Araba/Álava Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 700 714,91 Podmiot zewnętrzny Podmiot prawny inny niż podwykonawca, stowarzyszony lub mający inne powiązania prawne z uczestnikiem. Podmiot realizuje prace na podstawie warunków umowy o grant, dostarcza towary lub świadczy usługi związane z działaniem, jednak nie podpisuje umowy o grant. Podmiot zewnętrzny przestrzega zasad i wymogów dotyczących danego uczestnika wynikających z umowy o grant, dotyczących kwalifikowalności kosztów oraz kontroli wydatków. BIOKERALTY RESEARCH INSTITUTE AIE Zakończenie uczestnictwa Hiszpania Wkład UE netto € 82 059,13 Adres ENTIDAD ARCAUTE 005 ARCAUTE 01192 ARCAUTE ALAVA Zobacz na mapie Region Noreste País Vasco Araba/Álava Rodzaj działalności Other Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 82 059,13 SPECIALIZED MEDICAL SERVICES-ONCOLOGY BV Zakończenie uczestnictwa Niderlandy Wkład UE netto € 1 212 500,00 Adres WALAARDT SACRESTRAAT 401 1117 BM SCHIPHOL Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Region West-Nederland Noord-Holland Groot-Amsterdam Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 1 212 500,00 UNIVERSITY OF NEWCASTLE UPON TYNE Zjednoczone Królestwo Wkład UE netto € 238 750,00 Adres KINGS GATE NE1 7RU Newcastle Upon Tyne Zobacz na mapie Region North East (England) Northumberland and Tyne and Wear Tyneside Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 238 750,00 FONDAZIONE IRCCS ISTITUTO NEUROLOGICO CARLO BESTA Włochy Wkład UE netto € 117 000,00 Adres VIA GIOVANNI CELORIA 11 20133 Milano Zobacz na mapie Region Nord-Ovest Lombardia Milano Rodzaj działalności Research Organisations Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 117 000,00 RESEARCH FUND OF THE HADASSAH MEDICAL ORGANIZATION (R.A) Izrael Wkład UE netto € 222 500,00 Adres KIRYAT HADASSAH EIN KAREM 91120 Jerusalem Zobacz na mapie Rodzaj działalności Research Organisations Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 222 500,00 UNIVERSITAT DE LES ILLES BALEARS Hiszpania Wkład UE netto € 195 500,00 Adres CARRETERA DE VALLDEMOSSA KM 7.5 07122 Palma De Mallorca Zobacz na mapie Region Este Illes Balears Mallorca Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 195 500,00 UNIVERSITA DEGLI STUDI DI SALERNO Włochy Wkład UE netto € 101 875,00 Adres VIA GIOVANNI PAOLO II 132 84084 Fisciano Sa Zobacz na mapie Region Sud Campania Salerno Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 101 875,00 LANA MANAGEMENT AND BUSINESS RESEARCH INTERNATIONAL LLC Stany Zjednoczone Wkład UE netto € 50 000,00 Adres 360 MASSACHUSETTS AVENUE SUITE 203 01720 ACTON, MASSACHUSETTS Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 50 000,00 THE ROYAL MARSDEN NATIONAL HEALTH SERVICE TRUST Zjednoczone Królestwo Wkład UE netto € 117 000,00 Adres Fulham Road 203-6 SW3 6JJ London Zobacz na mapie Region London Inner London — West Kensington & Chelsea and Hammersmith & Fulham Rodzaj działalności Research Organisations Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 117 000,00 INSTITUT GUSTAVE ROUSSY Francja Wkład UE netto € 117 000,00 Adres Rue Camille Desmoulins 39 94805 Villejuif Zobacz na mapie Region Ile-de-France Ile-de-France Val-de-Marne Rodzaj działalności Research Organisations Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 117 000,00 LIPODOM KUTATO FEJLESZTO ES TANACSADO KORLATOLT FELELOSSEGU TARSASAG Węgry Wkład UE netto € 97 000,00 Adres 35-37 DOROTTYA UTCA 6726 SZEGED Zobacz na mapie MŚP Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant. Tak Region Alföld és Észak Dél-Alföld Csongrád Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Uczestnictwo w unijnych programach w zakresie badań i innowacji Opens in new window sieć współpracy HORIZON Opens in new window Koszt całkowity € 97 000,00