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Ensayos sobre distrofia muscular

Por primera vez en la historia, la Unión Europea ha financiado un ensayo clínico multicéntrico en Europa para elaborar directrices de gestión clínica de base empírica para quienes padecen distrofia miotónica tipo 1 (DM1).
Ensayos sobre distrofia muscular
La DM1 es una forma de trastorno muscular que afecta a más de 75 000 personas solo en Europa. Esta enfermedad crónica, hereditaria, progresiva y multisistémica no tiene cura. Por otro lado, es frecuente que los pacientes de DM1 y sus familiares carezcan de instalaciones sanitarias óptimas, ya que se trata de una enfermedad rara y quienes la sufren presentan mermas mentales y del comportamiento que les impiden hacerse oír en la sociedad.

La iniciativa OPTIMISTIC (Observational prolonged trial In myotonic dystrophy type 1 to improve QoL-standards, a target identification collaboration) hizo posible llevar a cabo un ensayo aleatorizado de dieciséis meses para evaluar la eficacia de la terapia conductual en cuanto a la actividad y la participación de pacientes adultos de DM1 gravemente fatigados y con un diagnóstico genético confirmado, realizándose una comparación con la atención médica convencional.

El equipo realizó un ensayo aleatorizado de 10 meses con 255 pacientes de DM1 en 4 centros ubicados en otros tantos países, a saber, Alemania, Francia, Países Bajos y Reino Unido. Los participantes fueron objeto de seguimiento durante seis meses más.

A los diez meses, los individuos del grupo de intervención habían mejorado en la escala DM1-Activ-c, el resultado primario, que mide la actividad y la participación. También se hallaron diferencias importantes en otros parámetros fundamentales, como la prueba de andar durante seis minutos, la escala de fatiga y somnolencia diurna, los niveles de fatiga y actividad en la subescala de fuerza individual según una lista de verificación (24 horas y las 5 horas más activas), lo cual se midió por acelerometría.

Los participantes del grupo de intervención mostraron un incremento de su tejido muscular según resonancia magnética muscular cuantitativa, mientras que la progresión de la grasa se mantuvo similar a la del grupo de control.

Aparte de evaluar la eficacia de la intervención terapéutica, OPTIMISTIC determinó factores genéticos de predisposición pertinentes y otros posibles biomarcadores.

Los investigadores también registraron el número de caídas y los eventos adversos graves, principalmente cardiacos y pulmonares. La frecuencia de las caídas con lesión fue similar en los dos grupos. Los resultados se darán a conocer en una publicación sobre el ensayo principal.

Los resultados de la investigación OPTIMISTIC indican que un programa de cambio del comportamiento mejora la participación y la actividad y que reduce la fatiga. Además, esta intervención mejoró la adherencia al tratamiento en comparación con la experiencia anterior en este grupo de pacientes. Estos datos podrían extrapolarse a la investigación y la atención clínica de quienes sufren otros trastornos como la enfermedad de Parkinson.

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Palabras clave

Ensayos, distrofia muscular, DM1, OPTIMISTIC, intervención
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