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FP6

MAGSELECTOFECTION — Risultato in breve

Project ID: 19038
Finanziato nell'ambito di: FP6-LIFESCIHEALTH
Paese: Germania

Potenziare lo studio delle cellule geneticamente modificate

Un progetto incentrato sulla terapia genica con cellule staminali è riuscito a sviluppare una nuova tecnologia per integrare la separazione e la modificazione delle cellule. Si tratta di un passo importante per risolvere i rischi associati all'impiego di vettori retrovirali.
Potenziare lo studio delle cellule geneticamente modificate
Il progetto Magselectofection ("Combined isolation and stable non-viral transfection of hematopoietic cells - a novel platform technology for ex vivo hematopoietic stem cell gene therapy") si proponeva di sviluppare una piattaforma per la separazione e la trasfezione cellulare ex vivo integrata non virale. Lo sviluppo della tecnologia si è basato su una tecnica omologata di separazione cellulare magnetica, unita a una trasfezione potenziata magneticamente. Secondo l'idea del progetto finanziato dall'UE, tale risultato doveva ottenersi su costrutti di acido nucleico per l'integrazione genomica specifica del sito in regioni non codificanti del genoma ospite.

I partner di progetto sono riusciti a combinare la separazione cellulare nanomagnetica con la modificazione genetica delle cellule, in particolare le cellule staminali. I risultati sperimentali hanno rivelato che quando si segue un protocollo ottimizzato, Magselectofection può produrre una grande quantità di cellule bersaglio selezionate, di cui un'alta percentuale geneticamente modificata, a un'elevata purezza. Più in particolare, le cellule staminali ematopoietiche ingegnerizzate da Magselectofection (HSC) e le cellule staminali mesenchimali (MSC) conservano la rispettiva capacità di differenziarsi in uno dei molti tipi di cellule e, pertanto, offrono la possibilità di studiare più ascendenze.

La tecnologia integrata nella piattaforma del progetto prevede pochi passaggi gestionali, è efficiente e semplice da eseguire e può essere adattata per ottenerne l'automazione. I primi prodotti commerciali da utilizzare nella ricerca sono stati lanciati nel 2010, mentre si prevede di sviluppare un prodotto per l'uso clinico in base alla domanda. Le conoscenze sulla produzione di nanoparticelle magnetiche idonee e sulle modalità di combinare la separazione cellulare magnetica e la produzione di acido nucleico sono essenziali per ottimizzare le potenzialità della tecnologia. I partner intendono pubblicare queste conoscenze, tutelate da brevetti o domande di brevetti, nonché includerle in note applicative a corredo dei pacchetti commerciali.

La tecnologia Magselectofection soddisfa un mercato da miliardi di euro nella sola medicina rigenerativa e, in quanto tecnologia di abilitazione, potrebbe valere varie centinaia di milioni di euro in tutto un ciclo produttivo. Gli esiti del progetto aprono la via al lavoro su problemi correlati ai vettori virali, facendo progredire l'assistenza sanitaria e alimentando il vantaggio competitivo dell'industria biotecnologica dell'UE.

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