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Une thérapie génique virale optimisée

En thérapie génique, le transfert ciblé d'un gène utilisant les vecteurs viraux doit encore surmonter d'importantes limitations. Les scientifiques participant à un projet financé par l'UE ont réussi à optimiser les conditions permettant un ciblage génique sans virus, plus intéressant.
Une thérapie génique virale optimisée
La thérapie génique utilise l'ADN comme agent thérapeutique en supplémentant ou en modifiant le patrimoine génétique des cellules d'un individu pour traiter la maladie. Il existe actuellement deux méthodes principales de transfert de l'ADN dans les cellules : celle utilisant des virus recombinants et celle utilisant seulement l'ADN (sans ADN viral). L'approche non virale permet de s'affranchir des limitations et inconvénients de la méthode virale comme l'immunogénicité, la limitation de la taille de l'ADN transféré et un mauvais profil d'innocuité et de toxicité. D'un autre côté, le ciblage génique non viral présente une faible efficacité et une faible précision de transfert mais un transfert plus sûr.

Il existe donc une demande forte pour le développement de nouvelles stratégies optimisées de transfert. Récemment deux nouvelles approches de transfert génique prometteuses ont été mises au point, l'électrotransfert (ET) et le transfert génique par faisceau laser (LBGT, pour laser beam gene transfer).

Le projet Moleda a axé ses travaux sur l'optimisation de stratégies permettant un transfert génique précis et sélectif au niveau des muscles squelettiques et de la peau. Les chercheurs ont comparé et amélioré les nouvelles technologies d'électrotransfert et de transfert par faisceau laser dans le cadre du projet. L'objectif principal des chercheurs était le développement au niveau préclinique d'une technologie de transfert génique non virale optimisée.

Les chercheurs du projet Moleda ont réussi à caractériser les conditions optimales de transfert de plasmides dans les tissus musculaires et dermiques pour les deux méthodes (ET et LBGT). Ils ont étudié avec soin les performances des promoteurs tissus-spécifiques ou ubiquitaires pour chaque tissu. Les chercheurs ont également abordé les questions d'innocuité afin de s'assurer qu'aucun dommage tissulaire, inflammation ou autre processus carcinogène n'était déclenché par le traitement. Ils ont également conçu et testé de nouveaux plasmides hautement efficients.

Ces travaux ont permis d'élaborer les outils et ressources essentiels pour le développement de thérapies géniques efficaces sans les effets secondaires des méthodes virales. Les chercheurs du projet Moleda se sont plus particulièrement intéressés aux thérapies géniques capables de soigner des maladies comme la dystrophie musculaire de Duchenne et l'insuffisance rénale chronique, ils ont également travaillé sur l'immunisation antitumorale passive.

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