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FP6

PNEUMOPEP — Résultat en bref

Project ID: 512099
Financé au titre de: FP6-LIFESCIHEALTH

Des vecteurs de thérapie génique plus sûrs

En remplaçant le gène déficient, la thérapie génique pourrait apporter un bénéfice thérapeutique à de nombreux patients souffrant de maladies génétiques. Un projet financé par l'UE propose le développement de nouveaux vecteurs ADN permettant une expression extra-chromosomique plus sûre.
Des vecteurs de thérapie génique plus sûrs
Les essais cliniques de remplacement d'un gène par thérapie génique n'ont pour l'instant rencontré qu'un succès mitigé en raison des effets secondaires provoqués par l'intégration chromosomique des vecteurs de transfert. Pour surmonter l'obstacle d'une faible expression génique dans la durée, la grande majorité des groupes de thérapie génique ont utilisé des systèmes viraux de transfert génétique s'intégrant dans l'ADN de l'hôte. Malheureusement cette intégration est responsable de l'interruption d'expression des gènes au niveau desquels ce vecteur s'intègre avec pour conséquence l'apparition de cancers.

Même si nous connaissons les éléments génétiques qui régulent la fonction de la chromatine, la compréhension de la configuration de ces éléments génétiques responsables d'un contrôle efficace et durable de l'ADN extra- chromosomique s'est révélé un immense défi.

L'objectif principal du projet EPI-Vector («Episomal vectors as gene delivery systems for therapeutic application») consistait justement à développer de nouveaux vecteurs ne s'intégrant pas dans les chromosomes de l'hôte mais imitant plutôt leur comportement. En intégrant les connaissances actuelles sur les facteurs génétiques et épigénétiques qui régulent la fonction de la chromatine dans les cellules de mammifères, les partenaires du projet ont réussi à concevoir de nouveaux vecteurs ADN capables de promouvoir une expression ectopique du gène.

Ces vecteurs épisomiques contiennent des composants d'origine humaine, ils évitent ainsi les complications potentielles des systèmes d'origine virale. Les chercheurs ont testé ces vecteurs dans différents modèles conçus pour plusieurs applications de thérapie génique humaine afin de vérifier leur capacité d'une expression génique sûre, efficace et durable.

Les partenaires du projet sont convaincus que les vecteurs EPI-Vector sont supérieurs aux systèmes viraux actuels car ils combinent efficacité et sécurité, ils devraient donc être des vecteurs de choix dans de prochaines études cliniques de thérapie génique.

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