Servicio de Información Comunitario sobre Investigación y Desarrollo - CORDIS

FP6

RIGHT — Resultado resumido

Project ID: 5276
Financiado con arreglo a: FP6-LIFESCIHEALTH
País: Alemania

Aplicación del ARN interferente en terapias humanas

Destacados científicos en el campo de la tecnología del ARN interferente (RNAi) están estudiando las posibilidades de utilizarla como intervención terapéutica para regular a la baja la expresión de genes asociados a enfermedades. Los resultados del proyecto podrían resultar muy útiles para la investigación y la medicina.
Aplicación del ARN interferente en terapias humanas
El RNAi se ha ido convirtiendo en una tecnología cada vez más perfeccionada capaz de regular a la baja la expresión génica y cuya importancia queda reflejada por la concesión del premio Nobel de Medicina a sus descubridores en el año 2006. Investigaciones anteriores habían demostrado que se podía utilizar eficazmente en una variedad de tejidos para silenciar genes diana, en concreto aquellos implicados en enfermedades, lo que daba muestra de su potencial para la terapia humana.

Los socios del proyecto financiado por la Unión Europea RIGHT («Tecnología del ARN interferente como herramienta terapéutica humana») se propusieron estudiar a fondo la aplicación terapéutica de la tecnología del RNAi mediante la determinación de sus mecanismos subyacentes. Para ello tuvieron que superar importantes barreras tecnológicas tales como evitar la respuesta no deseada del interferón, mejorar la estabilidad del RNAi y la escasa eficacia de su administración o conseguir dirigir los inhibidores de RNAi hacia las células apropiadas.

Los investigadores diseñaron reactivos selectivos para poder administrar con eficiencia ARN de silenciamiento (siRNA) sintetizados químicamente o vectores virales con una horquilla que expresa el siRNA en células y tejidos de organismos enfermos. Para evaluar el funcionamiento y eficacia de estos RNAi en el tratamiento de las patologías seleccionadas, los miembros del consorcio se apoyaron en la biología celular y los modelos de enfermedades. En concreto, demostraron el potencial hasta ahora desaprovechado de los RNAi contra la influenza, la artritis, el virus de la hepatitis B (VHB) y leucemia mieloide aguda en modelos preclínicos.

Además, se espera que a medida que se vayan conociendo los procesos moleculares asociados con el RNAi y los microARN (miRNA) de origen natural se les vayan encontrando aplicaciones médicas tales como el tratamiento de la leucemia mieloide aguda.

Gracias al trabajo del consorcio RIGHT ha quedado demostrada la eficacia de la tecnología del RNAi como una herramienta terapéutica para muchas enfermedades. El conocimiento generado no sólo afectará a las futuras investigaciones en este campo, sino que se espera que las soluciones basadas en el RNAi se puedan trasladar a la práctica clínica.

Información relacionada

Síganos en: RSS Facebook Twitter YouTube Gestionado por la Oficina de Publicaciones de la UE Arriba