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FP6

MYOAMP — Résultat en bref

Project ID: 37479
Financé au titre de: FP6-LIFESCIHEALTH
Pays: France

Les sauts d'exons pour la régénération musculaire

Les chercheurs européens ont étudié les conditions idéales pour l'amplification des cellules souches musculaires utilisées en thérapie cellulaire pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Les sauts d'exons pour la régénération musculaire
Plus de 30 000 personnes souffrent de DMD en Europe. Le problème de cette maladie débilitante est la protéine dystrophine présente dans la membrane entourant le muscle le protégeant de toute lésion au moment de la contraction.

Les patients souffrant d'une dystrophie musculaire peuvent avoir un gène de dystrophine dont les exons font défaut. Enfin, après plusieurs lésions, notamment dans le cas des DMD, la forme la plus grave de la maladie, les fibres musculaires dépérissent. Une réponse possible serait le saut d'exon pendant la production de protéines musculaires. Il s'agit de l'omission d'un ou plusieurs exon(s) défectueux de manière à ce que l'on obtienne une forme du muscle, ce qui sera toujours mieux qu'un muscle totalement non fonctionnel, comme c'est le cas dans la DMD.

Le saut d'exon se déclenche lorsqu'un élément du matériel génétique importé, un pansement moléculaire, se bloque dans un écart dans le gène défectueux. Ainsi, le mécanisme de formation du muscle à partir des informations génétiques pourra passer directement à la partie suivante du gène. Les recherches antérieures n'ont pas pu mettre cela en pratique, mais la solution résiderait dans l'utilisation des cellules souches musculaires (les progéniteurs myogéniques) des cellules individuelles dans la thérapie cellulaire autologue.

Le projet MYOAMP («Amplification of human myogenic stem cells in clinical conditions») financé par l'UE a abordé la question de la quantification des progéniteurs myogéniques ainsi que de la sûreté et de l'éthique. Pour améliorer les connaissances de la régulation de la prolifération, dont le statut de l'horloge mitotique dans les cellules, des tests in vitro et in vivo ont été réalisés.

Les scientifiques de MYOAMP ont également étudié le nombre de cellules nécessaires pour l'injection lors de chaque implantation et ont défini le nombre maximum de cellules à amplifier dans les bonnes pratiques de fabrication. Les chercheurs ont également établi des lignes directrices pour la production de progéniteurs myogéniques dans les bonnes pratiques de fabrication et la stabilité des paramètres au cours de l'amplification.

La définition de protocoles pour l'obtention de cellules souches myogénique amplifiées avec l'efficacité optimisée des tests cliniques est un pas en avant dans la recherche de DMD. De plus, étant donné que la multiplication des cellules souches est la base de nombreuses nouvelles thérapies génomiques, la technologie pourrait être appliquée dans de nombreuses disciplines biomédicales.

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