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Estudio y desarrollo de medicamentos seguros y eficaces para los niños

La mayoría de los fármacos que se utilizan en la población pediátrica no se someten a pruebas en niños. Dado que la mayoría de los fármacos no cuentan con información adecuada sobre posología, ajuste y administración de las dosis, y seguridad en este grupo, la iniciativa GRiP, financiada con fondos europeos, integró los esfuerzos emprendidos a nivel internacional de cara a conseguir una práctica normalizada.
Estudio y desarrollo de medicamentos seguros y eficaces para los niños
Los ensayos controlados aleatorizados (ECA) se consideran el método de referencia para evaluar la eficacia de los fármacos antes de que se aprueben para su uso en la población general. En los niños, características fisiológicas como el crecimiento y el estado hormonal se diferencian de las de los adultos y condicionan tanto la farmacocinética como la farmacodinámica. Por ello es necesario realizar una evaluación independiente que incluya los efectos secundarios adversos para los diferentes grupos de edad pediátricos, por ejemplo, los recién nacidos.

Más de mil investigadores participan en esta iniciativa integrada

Con el propósito de dar respuesta a estas cuestiones, el proyecto, GRiP, financiado con fondos europeos, movilizó a veintidós instituciones de Europa, Norteamérica y Japón, así como a la OMS. El objetivo primordial era generar una red de excelencia y proporcionar la infraestructura y los conocimientos necesarios para la evaluación y el desarrollo de fármacos en la población pediátrica.

Un resultado muy relevante de este proyecto es un programa educativo reconocido internacionalmente destinado a mejorar la formación de jóvenes investigadores en el campo de la medicina pediátrica. Organizado por la Universidad de Roma, se trata del único máster de ciencias de su clase y ha servido como programa piloto para el desarrollo de un programa conjunto de grado y máster de ciencias.

Desarrollo de fármacos basado en la seguridad y en datos contrastados

«Los niños constituyen un grupo de población especial y existen importantes aspectos médicos, científicos, prácticos y éticos en relación con la investigación de los efectos de los fármacos», asegura el coordinador del proyecto GRiP, el profesor Giaquinto. Además, cuando no hay la posibilidad de realizar un ECA, deberían existir metodologías apropiadas y diseños adaptados capaces de evaluar la eficacia de los fármacos en niños y, en concreto, en los recién nacidos.

La red integrada también permitió compartir conocimientos, normas y procedimientos que respaldan el desarrollo y la evaluación de la medicina pediátrica. Al igual que ocurre en muchos campos de la ciencia, la investigación clínica aplicada al desarrollo y las pruebas de fármacos para pacientes pediátricos se encuentra fragmentada. A fin de favorecer la interoperabilidad, todas las herramientas desarrolladas pueden utilizarse a escala mundial con el objetivo de evaluar las respuestas a los fármacos pediátricos. Se proporcionaron informes y pautas para mejorar la calidad y las repercusiones de los ensayos farmacológicos pediátricos, prestando especial atención a la colaboración.

Se organizaron otros tipos de planteamientos que promueven estándares de investigación modernos, como las herramientas de modelado y simulación, la extrapolación, así como las aportaciones de pacientes y familias, con fin de facilitar el desarrollo de fármacos clínicos de alta calidad para los niños. Esto hizo posible la armonización en varias actividades, por ejemplo, la aplicación de protocolos, la recopilación y el análisis datos a escala mundial. Por otra parte, estas estrategias ofrecían la posibilidad de reducir el número de niños inscritos en los ensayos y promover el uso de metodologías alternativas para los procedimientos regulatorios.

Hacia una investigación clínica pediátrica más eficaz

Los investigadores abordaron cuestiones específicas de la pediatría, que comprendían la obtención y el uso de los datos, pautas prácticas y basadas en datos contrastados para mejorar la calidad de los ensayo, innovación en el diseño de los estudios y la formulación de fármacos. Uno de los aspectos tratados fue la identificación de biomarcadores y nuevos métodos de ensayo clínico. En el caso de los recién nacidos, algunas consideraciones especiales fueron las particularidades de los neonatos con respecto al desarrollo de fármacos, los protocolos y las estrategias en las enfermedades neonatales, un inventario de los centros de neonatología que participan en la investigación, así como cuestiones maternas.

En el plano de Internet, una plataforma para el intercambio de datos de estudios epidemiológicos y de observación, y de bases de datos sanitarias también facilitó la detección de señales de seguridad de interés en niños. En lo referente a la formulación en particular, en el sitio web de GRiP, se creó una página web donde se proporcionan recursos dentro y fuera de Internet sobre excipientes, aglutinantes de fármacos inertes y datos de contacto de expertos internacionales en formulación. La página también incluye una sección «conozca al experto» en la que los usuarios pueden acceder a seminarios web gratuitos sobre formulaciones.

«El impacto potencial de GRiP consistirá en transformar la investigación clínica pediátrica, que pasará de ser una empresa fragmentada e infrafinanciada a una actividad concertada, mediante el aprovechamiento de los recursos, el talento, el conocimiento y la dedicación de los socios», prevé Giaquinto. Un aspecto importante del proyecto fue la colaboración de organismos reguladores, grupos de investigación e industria, una cooperación que sin duda se convertirá en una «práctica normalizada».

Palabras clave

GRiP, niños, medicinas, formulación pediátrica, infraestructura, metodologías para ensayos clínicos, formación
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