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Bewertung von Arzneimitteln gegen Thalassämie bei Kindern

Trotz genetischer Beratung gibt es immer noch eine beträchtliche Anzahl von Kindern, die unter Beta-Thalassämie und weiteren genetischen Hämoglobinopathien zu leiden haben. Europäische Forscher arbeiteten deshalb mit vereinten Kräften an der Erprobung des besten eisenchelatbildenden Medikaments zur pädiatrischen Verwendung.
Bewertung von Arzneimitteln gegen Thalassämie bei Kindern
Beta-Thalassämie major ist eine der schwersten Formen der chronischen angeborenen Anämie, die durch einen genetischen Fehler bei der Hämoglobinbildung verursacht wird. Gegenwärtig muss die Transfusionstherapie mit Eisenchelation kombiniert werden, um die Ansammlung überschüssigen Eisens durch häufige Transfusionen zu beseitigen und ein potenziell tödliches Multiorganversagen zu verhindern. In ähnlicher Weise ist es bei der Sichelzellkrankheit und anderen Hämoglobinopathien weltweit notwendig, lebenslang Bluttransfusionen und Eisenchelation zu erhalten.

Bislang für den klinischen Einsatz zugelassene Eisenchelate sind Deferoxamin (DFO), Deferasirox (DFX) und Deferipron (DFP). Trotz guter Wirksamkeit von DFO ist die Therapietreue (Compliance) insbesonders bei Pädiatriepatienten unbefriedigend, da das Medikament subkutan verabreicht wird und giftige Nebenwirkungen hat. Oral verabreichte Arzneimittel wie DFP und DFX sind daher beliebtere Mittel der Wahl, da sie Compliance und Lebensqualität verbessern. Jedoch stehen nur begrenzte klinische Daten über DFP und DFX-Wirkungen bei Kindern zur Verfügung.

Nach Angaben des Pädiatrieausschusses der Europäischen Arzneimittelagentur (Paediatric Committee at the European Medicines Agency, EMA) besteht ein großer Bedarf an Daten über den Einsatz und die Wirksamkeit von Deferipron. Zu diesem Zweck will das von der EU finanzierte Projekt DEEP (Deferiprone evaluation in paediatrics) die existierenden Informationen über die Deferipron-Anwendung bei pädiatrischen Patienten im Rahmen von drei klinischen Versuchsstudien an Kindern in Altersgruppen im Bereich von einem Monat bis unter 18 Jahren zusammenführen. Das Konsortium erhielt die Genehmigung für einen pädiatrische Prüfplan und entwickelte eine zur Verabreichung an Kinder bestimmte neue flüssige Rezeptur des Medikaments.

Der Geschmack dieser neuen Rezeptur wurde speziell auf Patienten im Kindesalter abgestimmt und vom pharmazeutischen Projektpartner entwickelt. Sie wurde innerhalb einer multizentrischen pharmakokinetischen Studie mit 7 klinischen Zentren in Europa und einer vergleichenden Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mit 23 klinischen Zentren in Europa und Nordafrika an Pädiatriepatienten getestet. Es wurde eine zusätzliche klinische Beobachtungsstudie durchgeführt, die auf die Bewertung der Langzeitsicherheit von Deferipron abzielte.

Insgesamt ist es durch die Aktivitäten des DEEP-Konsortiums gelungen, die Wissenslücke über Wirksamkeit und Sicherheit von Deferipron bei Kindern mit angeborenen Hämoglobinopathien zu füllen. Die pharmakokinetischen Resultate lieferten wissenschaftliche Beweise dafür, dass die bei Erwachsenen vorgenommene Dosierung von Deferipron eine ausreichende Exposition darstellt, um auch bei kleinen Kindern die Wirksamkeit zu gewährleisten. Noch wichtiger ist, dass die neuartige Rezeptur die Compliance und damit die Behandlungserfolge für die Patienten verbessern soll.

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Schlüsselwörter

Beta-Thalassämie, pädiatrisch, Deferoxamin, Deferipron, DEEP, Pharmakokinetik
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