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Farmaci innovativi contro i disordini neurodegenerativi

La neurodegenerazione influisce sulla qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie, senza contare le gravissime implicazioni dal punto di vista socioeconomico. Per scoprire i nuovi approcci terapeutici, un gruppo di ricercatori europei ha sviluppato piccoli peptidi cellula-permeabili specificamente mirati ai percorsi di segnalazione implicati nelle malattie neurodegenerative.
Farmaci innovativi contro i disordini neurodegenerativi
Attualmente, una persona su tre nel mondo sviluppato soffre di un disturbo del sistema nervoso centrale e i costi necessari per trattare i disordini cerebrali in Europa superano quelli destinati alle patologie cardiovascolari e oncologiche combinate.

Il progetto CPADS , finanziato dall'UE, ha cercato di sviluppare soluzioni terapeutiche innovative per i disordini neurodegenerativi più diffusi, partendo dall'idea di sintetizzare peptidi cellula-permeabili in grado di manipolare i percorsi biologici implicati negli eventi degenerativi che provocano la morte cellulare neuronale.

Questi peptidi permettono di bloccare in modo molto efficace i percorsi di segnalazione intracellulare e i complessi proteici intracellulari. In particolare, a parte la possibilità di sfruttamento per scopi terapeutici, i peptidi cellula-permeabili presentano potenzialità molto significative per la creazione di modelli animali delle malattie. I risultati e gli obiettivi del progetto sono disponibili sul sito web del progetto.

Gli scienziati del progetto CPADS si sono concentrati sulle malattie di Alzheimer e di Parkinson, come paradigmi per l'identificazione e la caratterizzazione di questi peptidi terapeutici, testando oltre 12 peptidi per verificare il loro ruolo nei percorsi di segnalazione chiave della neurodegenerazione.

Lo screening in vivo ha evidenziato il peptide D-JNKI1 come trattamento di emergenza per la malattia di Alzheimer e il peptide concorrente con GluN2A/PSD-95 come mezzo per migliorare la funzionalità motoria in un modello sperimentale di malattia di Parkinson. I ricercatori che hanno utilizzato I peptidi cellula-permeabili per bloccare specifici percorsi di trasduzione hanno creato un modello animale innovativo di malattia di Alzheimer sporadica che potrebbe essere utile nello screening farmacologico.

Nel complesso, I risultati dello studio CPADS hanno dimostrato il potenziale di specifici peptidi cellula-permeabili come trattamento sperimentale dei disordini neurodegenerativi. La valutazione di questi nuovi farmaci a livello clinico permetterà di stabilire la loro efficacia come future strategie terapeutiche.

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