Prodotti medicinali per il trattamento delle malattie rare
Lo sviluppo di farmaci per il trattamento delle malattie rare è di norma una procedura estremamente onerosa e, considerato il numero ridotto di potenziali pazienti, i costi di R&S, autorizzazione e marketing di questi prodotti sono spesso impossibili da recuperare in condizioni normali. Di conseguenza, la Commissione europea ha presentato una proposta di regolamento per istituire una procedura che designi tali medicinali, in tutta l'Unione europea, in quanto farmaci "orfani" (prodotti con resa economica scarsa o nulla). La proposta metterebbe in atto incentivi speciali quali diritti esclusivi decennali di distribuzione nell'UE e un'esclusione parziale o totale dai costi della procedura di designazione. Considerando che la ricerca sulle malattie rare continuerà ad essere una questione prioritaria nell'ambito del quinto programma quadro di RST, il regolamento dovrebbe servire a superare alcuni degli attuali ostacoli alla ricerca. In particolare, il sistema propone diritti esclusivi di distribuzione e offre importanti incentivi agli investimenti nella ricerca priva di profitto. Prevedendo l'esclusione dai diritti, in determinate circostanze, verrà inoltre garantito che tale strategia non rechi pregiudizio agli interessi dei pazienti e dell'assistenza pubblica. La decisione di designare come farmaco "orfano" un medicinale sarà presa dall'Agenzia europea di valutazione dei prodotti medicinali; questa si occuperà anche della prestazione di servizi di assistenza alla preparazione di un programma di test clinici necessari per ottenere l'autorizzazione al marketing di un prodotto.