Modele naczelnych w testowaniu skuteczności leków
Choroba Parkinsona jest postępującym zaburzeniem neuromięśniowym, które dotyka milionów ludzi na całym świecie. Obecne terapie głownie skupiają się na objawach, zmniejszając wpływ choroby na życie. Jednakże są one dalekie od ideału, mają wiele działań niepożądanych i małą skuteczność terapeutyczną. Mimo dużych inwestycji w badania i tworzenie leków przeciw chorobie Parkinsona, większość związków wiodących nie zdołała wejść na rynek. Pilnie potrzebne są innowacyjne metody, takie jak terapie komórkowe i molekularne, jako że miną lata zanim większość terapii neuroochronnych zostanie zatwierdzona. Terapia genowa to nowa wartościowa metoda regeneracyjna do leczenia choroby Parkinsona. Dostarczone bezpośrednio do mózgu wektory z enzymami koniecznymi do ekspresji dopaminy wykazują zadowalające bezpieczeństwo przy względnie dużej skuteczności. Wspólnym mianownikiem tworzenia leków przed przejściem do badań klinicznych jest testowanie skuteczności związków wiodących w przedklinicznych modelach zwierzęcych. W tym kontekście, uczestnicy finansowanego przez UE projektu PRIMOMED (Use of primate models to support translational medicine and advance disease modifying therapies for unmet medical needs) postanowili stworzyć innowacyjne opcje leczenia choroby Parkinsona. W tym celu zebrano cztery małe przedsiębiorstwa biotechnologiczne będące w posiadaniu praw własnościowych innowacyjnych leków i dwa najbardziej znane europejskie centra badań nad naczelnymi. Uczestnicy projektu PRIMOMED wykorzystali dobrze scharakteryzowane modele naczelnych niebędących ludźmi do badania opatentowanych związków, z prawami własnościowymi należącymi do współuczestniczących małych i średnich przedsiębiorstw, a następnie użyli uzyskanych w ten sposób informacji do zastosowań klinicznych. Odkryli, że związek leczniczy NRG-101 może być potencjalnie nowym kandydatem klinicznym do zmniejszenia parkinsonizmu i postępów choroby. Reasumując, międzynarodowe podejście projektu PRIMOMED dostarczyło solidnych danych przedklinicznych do dalszych badań specyficznych związków. Partnerzy przewidują, że ich leczenie może przezwyciężyć ograniczenia bieżących terapii choroby Parkinsona i sprostać potrzebom pacjentów oraz ich rodzin.
Słowa kluczowe
Model naczelnych, lek, choroba Parkinsona, terapia genowa, NRG-101
