Nowe leki przeciwko niedokrwistości
Zazwyczaj anemię leczono za pomocą rekombinowanej erytropoetyny (EPO) w celu zwiększenia produkcji czerwonych krwinek. Jednakże leczenie rekombinowaną erytropoetyną nie działa dobrze w przypadku niedokrwistości aplastycznej lub wtórnej związanej z chorobą nowotworową, stanem zapalnym i infekcją. Istnieje więc wielka potrzeba stworzenia nowoczesnych terapii przeciwko niedokrwistości odpornej na EPO. W tym celu naukowcy uczestniczący w finansowanym przez UE projekcie ERYTHROTHERAPY (Defining new drugs and drug targets for treatment of anemia) postanowili zidentyfikować nowe docelowe miejsca działania leków. Przeprowadzili sekwencjonowanie mRNA, identyfikując 250 potencjalnych genów, wobec których możliwe byłoby zastosowanie leków. Scharakteryzowanie tych genów pomogło naukowcom odkryć nowe czynniki, które odpowiadają za los czerwonych krwinek i sprzyjają proliferacji komórek prekursorowych krwinek czerwonych. Te działania będą podstawą do przeprogramowania komórek erytroidalnych poprzez nowej generacji środki stymulujące erytropoezę w celu leczenia chorób, na które obecnie nie ma terapii farmakologicznej. W kolejnej części projektu naukowcy badali patofizjologię niedokrwistości Blackfana-Diamonda (DBA), wrodzoną niedokrwistość hipoplastyczną skutkującą obniżoną jakością i długością życia. Konsorcjum opracowało nowy model zwierzęcy w celu zidentyfikowania mechanizmów związanych z niedokrwistością DBA na poziomie molekularnym i określenia strategii leczenia w oparciu o te mechanizmy. Biorąc pod uwagę, że niemal połowa przypadków DBA związana jest z nieprawidłowościami genów kodujących białka rybosomalne, naukowcy zbadali związek pomiędzy niedoborem białka rybosomalnego, niedokrwistością a niewydolnością szpiku kostnego. Określili obiecujące docelowe i potencjalne miejsca działania leków na DBA. Podsumowując, konsorcjum ERYTHROTHERAPY podjęło wszystkie niezbędne kroki w kierunku opracowania leków na niedokrwistość. Ponadto tworzony jest nowy model mysi, który pozwoli na dalsze badania nad leczeniem DBA, w tym nad terapiami komórkowymi.
Słowa kluczowe
Anemia, erytropoetyna, ERYTHROTHERAPY, docelowe miejsca działania leku, niedokrwistość Blackfana-Diamonda
