Una terapia sostitutiva per la malattia di Parkinson
Queste patologie, come ad esempio la malattia di Parkinson, sono tra le cause principali di disabilità cronica e colpiscono circa l’1 % delle persone di età superiore a 65 anni. Considerato l’aumento della popolazione in età avanzata, questi numeri sono destinati ad aumentare nel prossimo futuro e richiedono lo sviluppo di terapie nuove ed efficaci. Attualmente, non esistono cure per la malattia di Parkinson, ma l’allotrapianto di neuroblasti dopaminergici ottenuti dal tessuto mesencefalico ventrale fetale rappresenta a oggi una delle terapie riparative più efficaci. Il progetto TRANSEURO (Neural transplantation in the treatment of patients with Parkinson’s disease), finanziato dall’UE, ha esaminato questi approcci rigenerativi nell’ottica di sviluppare una procedura più standardizzata che possa tradursi in risultati più coerenti. A questo scopo, il team ha sviluppato un protocollo basato sulle cellule dopaminergiche del tessuto fetale proveniente da interruzioni mediche e chirurgiche di gravidanza, cercando di dimostrare che possono essere utilizzate per sostituire i neuroni danneggiati nei pazienti con malattia di Parkinson moderata. Le cellule sono state coltivate in condizioni specifiche per quattro giorni e sono state sottoposte a caratterizzazione completa, prima della preparazione di un innesto neurale in condizioni cliniche per il trapianto nei pazienti. Nello studio clinico TRANSEURO, sono stati reclutati in totale 150 pazienti che soddisfacevano le caratteristiche desiderabili per l’innesto neurale, in particolare l’insorgenza in giovane età, lo stadio iniziale della malattia e l’assenza di discinesie e di deficit cognitivi o affettivi significativi. A oggi, 13 pazienti hanno ricevuto il trapianto di cellule dopaminergiche fetali e sono stati sottoposti a una serie di valutazioni cliniche convalidate, tra cui nuove misure delle funzioni motorie e cognitive, tomografia a emissione di positroni e scansioni di imaging a risonanza magnetica. Complessivamente, i risultati dello studio indicano che laddove i normali agenti farmacologici possono fallire, il ricorso a terapie cellulari innovative costituisce un approccio nuovo e molto interessante per il trattamento della malattia di Parkinson. La somministrazione ottimale di questo trattamento in ambito clinico potrebbe rallentare o arrestare la progressione della patologia e di alleviare le morbilità che vi sono associate, migliorando la qualità della vita dei pazienti.
Parole chiave
Malattia di Parkinson, medicina rigenerativa, TRANSEURO, cellule dopaminergiche, innesto neurale
