Neue Therapie für Fragiles-X-Syndrom entdeckt

Forscher an der Universität des Baskenlandes (UPV / EHU) und dem Achucarro-Zentrum für Neurowissenschaften haben eine neue Therapie für das Fragile-X-Syndrom entdeckt. Dieses ist die häufigste Ursache für Autismus und geistige Behinderung bei männlichen Kindern. Diese neue The...

Forscher an der Universität des Baskenlandes (UPV / EHU) und dem Achucarro-Zentrum für Neurowissenschaften haben eine neue Therapie für das Fragile-X-Syndrom entdeckt. Dieses ist die häufigste Ursache für Autismus und geistige Behinderung bei männlichen Kindern. Diese neue Therapie schlägt die Modulation des zerebralen Endocannabinoidsystems vor, um die Krankheitssymptome zu lindern. Diese bahnbrechende wissenschaftliche Erkenntnis wurde kürzlich in der Fachzeitschrift Nature Medicine veröffentlicht.

"Eine Heilung ist wegen der genetischen Ursachen der Krankheit natürlich nicht möglich, aber die Tatsache, dass wir die Lebensbedingungen der Patienten verbessern, ist bereits sehr positiv", erklärte Susana Mato, Forscherin am Institut für Neurowissenschaften der UPV/EHU und am Achucarro-Zentrum.

Das Fragile-X-Syndrom (FXS) ist eine Erbkrankheit, die mit einer Häufigkeit von 1 zu 4.000 auftritt. Das Syndrom entsteht durch ein Defizit der Proteinexpression von FMRP (Fragiles-X-Mental-Retardation-Protein (FMRP)), das eine wesentliche Rolle bei der Regulierung der neuronalen Funktion spielt. Patienten mit FXS sind geistig zurückgeblieben, leiden unter einem Aufmerksamkeitsdefizit, Angstzuständen, weisen ein Selbstverletzungs- und autistisches Verhalten auf, reagieren sehr empfindlich auf Schmerz und haben häufig epileptische Anfälle. Diese anomalen neuronalen Expressionen werden durch das Endocannabinoid-System geregelt.

Die Forschung mit gentechnisch veränderten Mäusen, denen das FMRP-Protein fehlte und die die Symptomatik des Fragilen-X-Syndroms beim Menschen teilweise reproduzierten, haben gezeigt, dass das Blockieren der CB1-Cannaboid-Rezeptoren mit dem pharmazeutischen Wirkstoff Rimonabant die kognitiven Veränderungen, Schmerzempfindlichkeit und epileptische Krisen normalisiert. Dieser Befund legt nahe, dass die Verabreichung von Medikamenten, die die Funktion des zerebralen Endocannabinoid-Systems blockieren, sich als neue Strategie zur Behandlung von Patienten mit Fragilem-X-Syndrom erweisen kann.

Der Wirkstoff Rimonabant sei bereits seit einiger Zeit auf dem Markt und werde zur "Behandlung von Fettleibigkeit" eingesetzt, erklärte Mato. "Er wurde jedoch in zu hohen Dosen verabreicht, die zu bestimmten psychischen Problemen führten, weshalb er vom Markt genommen wurde." Doch das Medikament wurde bereits häufig in der präklinischen Forschung zum Endocannabinoid-System verwendet und sein Wirkmechanismus sei sehr gut etabliert.

Beim nächsten Schritt, so Mato, sollen der Wirkmechanismus dieser Behandlung besser charakterisiert und die verschiedenen Dosierungen getestet werden, um die optimale Dosierung zur Normalisierung des Defizit zu ermitteln. Erst dann kämen die klinischen Studien. "Wir glauben tatsächlich, dass dies machbar ist, denn es wurde bereits vermarktet. Die vorklinischen Studien hinsichtlich der Toxizität des Wirkstoffs beim Menschen wurden bereits durchgeführt und es ist ein relativ sicheres Arzneimittel", beharrt sie.

Obwohl, so Mato diese Feststellung bereits ein großer Fortschritt sei, seien klinische Studien notwendig, da diese noch zu gegenteiligen Ergebnissen führen könnten. "Bei der Entwicklung von Therapien für psychische Erkrankungen, kommt dies häufig vor", sagte sie.Weitere Informationen finden Sie unter: Basque R+D+I http://www.basqueresearch.com/berria_irakurri.asp?Berri_Kod=4473&hizk=I#.UWfghVel5ic

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