Objectif This project is focused on the clinical development of a new orphan drug that can rapidly become a new treatment option for patients with the X-linked form of chronic granulomatous disease (X-CGD). This rare primary immune deficiency of phagocytes is caused by mutations in the gp91phox gene. Affected patients are highly-susceptible to infections and develop inflammatory granulomas. Several members of the Net4CGD consortium have already attempted hematopoietic gene correction of X-CGD using gp91 gammaretroviral gene transfer vectors. While functional correction and clinical benefit was initially achieved, problems arose, linked to insertional mutagenesis, vector silencing and lack of long-term engraftment. Net4CGD proposes future trials to achieve (i) effective transduction of hematopoietic cells, (ii) physiological expression of the transgene and (iii) long-term engraftment of gene modified cells. A new lentiviral vector (LV) was developed to express gp91phox in myeloid cells. Encouraging results obtained in preclinical studies and through the compassionate treatment of a patient, prompt us to test the LV in a multi-center study in several European centers expert in CGD, under the sponsorship of a rare disease specialist. The tasks include i) Manufacturing clinical grade vector to support clinical studies, ii) Conducting a multi-center phase I/II trial in eligible X-CGD patients, with LV gene-modified autologous hematopoietic stem cells to evaluate the safety and efficacy of the procedure iii) Ensuring high-quality and harmonization of products and procedures to facilitate future product registration iv) Obtaining state-of-the art information on biological efficacy and safety in patients by assessing immune restoration and large-scale integrome data. If positive, this study will be used to register the orphan drug. The treatment is expected to improve patients’ quality of life and will reduce the economical burden of CGD. Results should benefit other RD. Champ scientifique medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapymedical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cellsnatural sciencesbiological sciencesgeneticsmutation Programme(s) FP7-HEALTH - Specific Programme "Cooperation": Health Thème(s) HEALTH.2012.2.4.4-1 - Preclinical and/or clinical development of substances with a clear potential as orphan drugs Appel à propositions FP7-HEALTH-2012-INNOVATION-1 Voir d’autres projets de cet appel Régime de financement CP-FP - Small or medium-scale focused research project Coordinateur ASSOCIATION GENETHON Contribution de l’UE € 2 250 140,00 Adresse RUE DE L INTERNATIONALE 1 BIS 91002 Evry France Voir sur la carte Région Ile-de-France Ile-de-France Essonne Type d’activité Research Organisations Contact administratif Jean-Philippe Marin (Mr.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée Participants (10) Trier par ordre alphabétique Trier par contribution de l’UE Tout développer Tout réduire UNIVERSITY COLLEGE LONDON Contribution de l’UE € 449 858,00 Adresse GOWER STREET WC1E 6BT LONDON Voir sur la carte Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Contact administratif Greta Borg-Carbott (Ms.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée CHEMOTHERAPEUTISCHES FORSCHUNGSINSTITUT GEORG-SPEYER-HAUS STIFTUNG Allemagne Contribution de l’UE € 270 000,00 Adresse PAUL EHRLICH STRASSE 42-44 60596 Frankfurt Voir sur la carte Région Hessen Darmstadt Frankfurt am Main, Kreisfreie Stadt Type d’activité Research Organisations Contact administratif Robert Dornberger (Mr.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée KLINIKUM DER JOHANN WOLFGANG VON GOETHE UNIVERSITAET Allemagne Contribution de l’UE € 110 250,00 Adresse THEODOR STERN KAI 7 60596 Frankfurt Am Main Voir sur la carte Région Hessen Darmstadt Frankfurt am Main, Kreisfreie Stadt Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Contact administratif Birgit Rosiejak (Dr.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée University of Zurich Suisse Contribution de l’UE € 300 000,00 Adresse RAMISTRASSE 71 8006 ZURICH Voir sur la carte Type d’activité Higher or Secondary Education Establishments Contact administratif Janine Reichenbach (Prof.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée ASSISTANCE PUBLIQUE HOPITAUX DE PARIS France Contribution de l’UE € 350 455,00 Adresse 55 BOULEVARD DIDEROT 75012 Paris Voir sur la carte Région Ile-de-France Ile-de-France Val-de-Marne Type d’activité Research Organisations Contact administratif Agnès Dauvergne (Ms.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée GENOSAFE SAS France Contribution de l’UE € 852 000,00 Adresse RUE DE L'INTERNATIONALE 1 91000 EVRY Voir sur la carte Région Ile-de-France Ile-de-France Essonne Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contact administratif Severone Pouillot (Dr.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée BIONTECH INNOVATIVE MANUFACTURING SERVICES GMBH Allemagne Contribution de l’UE € 751 808,00 Adresse VOLLMERSBACHSTRASSE 66 55743 IDAR OBERSTEIN Voir sur la carte Région Rheinland-Pfalz Koblenz Birkenfeld Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contact administratif Klaus Kuehlcke (Dr.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM HEIDELBERG Allemagne Contribution de l’UE € 300 000,00 Adresse IM NEUENHEIMER FELD 280 69120 Heidelberg Voir sur la carte Région Baden-Württemberg Karlsruhe Heidelberg, Stadtkreis Type d’activité Research Organisations Contact administratif Ina Krischek (Dr.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée EUROFINS GENOMICS EUROPE PHARMA AND DIAGNOSTICS PRODUCTS & SERVICES SANGER PCR GMBH Allemagne Contribution de l’UE € 240 096,00 Adresse JAKOB STADLER PLATZ 7 78467 Konstanz Voir sur la carte Région Baden-Württemberg Freiburg Konstanz Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contact administratif Janet Kenklies (Ms.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée FINOVATIS France Contribution de l’UE € 125 000,00 Adresse 62 RUE DE BONNEL 69003 Lyon Voir sur la carte Région Auvergne-Rhône-Alpes Rhône-Alpes Rhône Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contact administratif David Koubi (Dr.) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Site web Opens in new window Coût total Aucune donnée