Obiettivo Formidable challenges remain to prevent and treat successfully neurodegenerative diseases. Traditional pharmacological approaches, as well as those using stem cells, have made progress but their impact remain limited. As suggested by clinical results in Canavan and Parkinson’s disease, gene transfer offers substantial potential. However, this strategy of therapeutic intervention also brings unique obstacles - in particular the need to address feasibility, efficacy and safety. BrainCAV's foundation is the potential of canine adenovirus type 2 (CAV-2) vectors, which preferentially transduce neurons and undergo a very efficient long-distance targeting via axonal transport. Moreover, the episomal long-term expression leads to safe, efficient neuron-specific gene delivery. We proposed a structured translational approach that spans basic research through pre-clinical model feasibility, efficacy and safety. To provide a proof-of-principle of the effectiveness of CAV-2, we tackle mucopolysaccharidosis type VII, a global, orphan disease commonly affecting children, and Parkinson's disease, a focal degeneration of dopaminergic neurones commonly affecting aged population. To develop and execute this project, BrainCAV brings together an interdisciplinary combination of partners with unique expertise that will take CAV-2 vectors to the doorstep of clinical trials. Campo scientifico medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapymedical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cellsmedical and health sciencesbasic medicineneurologyparkinson Parole chiave adenovirus brain helper-dependent neurons Programma(i) FP7-HEALTH - Specific Programme "Cooperation": Health Argomento(i) HEALTH-2007-1.4-5 - Gene therapy tools targeting the central nervous system Invito a presentare proposte FP7-HEALTH-2007-B Vedi altri progetti per questo bando Meccanismo di finanziamento CP-FP - Small or medium-scale focused research project Coordinatore CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE CNRS Contributo UE € 433 137,86 Indirizzo RUE MICHEL ANGE 3 75794 Paris Francia Mostra sulla mappa Regione Ile-de-France Ile-de-France Paris Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Jocelyn Mere (Mr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato Partecipanti (10) Classifica in ordine alfabetico Classifica per Contributo UE Espandi tutto Riduci tutto CANCER RESEARCH UK LBG Regno Unito Contributo UE € 39 750,00 Indirizzo 2 Redman Place E20 1JQ LONDON Mostra sulla mappa Regione London Inner London — West Camden and City of London Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Robina Ibanda (Ms.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato UNIVERSITA DEGLI STUDI DI ROMA LA SAPIENZA Italia Contributo UE € 267 376,00 Indirizzo Piazzale Aldo Moro 5 00185 Roma Mostra sulla mappa Regione Centro (IT) Lazio Roma Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Luigina Travaglini (Ms.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato INSTITUTO DE BIOLOGIA EXPERIMENTAL E TECNOLOGICA Portogallo Contributo UE € 324 400,00 Indirizzo AVENIDA DA REPUBLICA QUINTA DO MARQUES 2781-901 Oeiras Mostra sulla mappa Regione Continente Área Metropolitana de Lisboa Área Metropolitana de Lisboa Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Elsa Vieira (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato UNIVERSITAT AUTONOMA DE BARCELONA Spagna Contributo UE € 254 440,00 Indirizzo EDIF A CAMPUS DE LA UAB BELLATERRA CERDANYOLA V 08193 Cerdanyola Del Valles Mostra sulla mappa Regione Este Cataluña Barcelona Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Dirk Zahn (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato UNIVERSITY OF GLASGOW Regno Unito Contributo UE € 261 900,00 Indirizzo UNIVERSITY AVENUE G12 8QQ Glasgow Mostra sulla mappa Regione Scotland West Central Scotland Glasgow City Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Joe Galloway (Mr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato FUNDACION PARA LA INVESTIGACION MEDICA APLICADA FIMA Spagna Contributo UE € 268 474,00 Indirizzo AVENIDA DE PIO XII 55 31008 Pamplona Mostra sulla mappa Regione Noreste Comunidad Foral de Navarra Navarra Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Andrew Solomon (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato UNIVERSITAET LEIPZIG Partecipazione conclusa Germania Contributo UE € 367 947,14 Indirizzo RITTERSTRASSE 26 04109 Leipzig Mostra sulla mappa Regione Sachsen Leipzig Leipzig Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Sabine Herden (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE Francia Contributo UE € 356 674,00 Indirizzo RUE DE TOLBIAC 101 75654 Paris Mostra sulla mappa Regione Ile-de-France Ile-de-France Paris Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Emmanuel Berthenand (Mr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato GENIBET - BIOPHARMACEUTICALS SA Portogallo Contributo UE € 252 000,00 Indirizzo AVENIDA DA REPUBLICA QUINTA DO 2781 901 Oeiras Mostra sulla mappa Regione Continente Área Metropolitana de Lisboa Área Metropolitana de Lisboa Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contatto amministrativo António Duarte (Prof.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato INSERM TRANSFERT SA Francia Contributo UE € 158 900,00 Indirizzo 10 RUE D'ORADOUR-SUR-GLANE - PARISANTE CAMPUS 75015 PARIS Mostra sulla mappa Regione Ile-de-France Ile-de-France Paris Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contatto amministrativo Louis Jammayrac (Mr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Costo totale Nessun dato