Zwiększenie skali produkcji pozwala na wprowadzenie nanoleków na rynek
Po prawie czterech latach pracy, zakład pilotażowy otwarty w Hiszpanii w ramach projektu NanoPilot (A Pilot Plant for the Production of Polymer based Nanopharmaceuticals in Compliance with GMP) jest gotowy do działania, a zespół stara się obecnie o uzyskanie odpowiednich certyfikatów i atestów. W ramach trwającego projektu opracowano trzy nanofarmaceutyki, które obecnie są coraz bliżej etapu, w którym będzie możliwe przeprowadzenie ich badań na pacjentach. „Jedną z przeszkód stojących na drodze do wprowadzenia na rynek innowacyjnych europejskich nanoleków był brak wyspecjalizowanych zakładów, takich jak ten”, wyjaśniła Iraida Loinaz, koordynatorka projektu NanoPilot, reprezentująca organizację CIDETEC z siedzibą w mieście San Sebastián w Hiszpanii. „Naszym celem w ramach tego projektu było zaspokojenie tej potrzeby i opracowanie dobrych praktyk. Udało nam się również pchnąć do przodu prace nad opracowaniem protokołów kontroli jakości, które zostały dopuszczone do stosowania w celu charakteryzacji nanofarmaceutyków”. Maksymalizacja możliwości Trwający cztery lata projekt został uruchomiony w styczniu 2015 roku, a jego celem było otwarcie zakładu produkującego nanofarmaceutyki, działającego zgodnie z dobrą praktyką produkcyjną (DPP) – systemem zapewnienia jakości wymaganym w branży farmaceutycznej. Stosowanie DPP jest obowiązkowe w przypadku jednostek produkujących farmaceutyki przeznaczone do podawania pacjentom, nawet w sytuacji, w której rzeczone leki są nadal opracowywane i mają przejść dopiero badania kliniczne. Nanofarmaceutyki oferują podmiotom opracowującym nowe leki szereg możliwych korzyści. Ze względu na niewiarygodnie małe rozmiary, nanocząsteczki mogą być łatwiej wchłaniane i kierowane do określonych organów lub tkanek. Substancje aktywne, takie jak białka i kwasy nukleinowe, mogą być przeformułowane – lub „nanoformułowane” – w taki sposób, aby docierały z większą dokładnością do właściwych miejsc. Dzięki takim rozwiązaniom możliwe będzie ograniczenie toksyczności niektórych spośród istniejących leków przy jednoczesnej poprawie ich skuteczności, a także poprawa doświadczeń pacjentów. Fakt, że nanofarmaceutyki oferują ogromne możliwości przemysłowi farmaceutycznemu i medycznemu, nie budzi żadnych wątpliwości, jednak kluczowym wyzwaniem stale pozostaje wprowadzenie tej nowatorskiej technologii na rynek. Produkcja innowacyjnych nanofarmaceutyków w ilości oraz jakości wymaganej do przeprowadzenia badań klinicznych jest niezwykle kosztowna i często przekracza możliwości innowacyjnych europejskich MŚP. „Brak możliwości zwiększenia skali produkcji nanofarmaceutyków ogranicza możliwości MŚP w zakresie rozwijania prowadzonych badań i spowalnia rozwój innowacyjnych leków”, stwierdziła Loinaz. „Dlatego właśnie musimy jak najszybciej dostarczyć tym przedsiębiorstwom odpowiednie narzędzia, które pomogą im w sprawdzeniu opracowywanych przez nie technologii”. Otwarte innowacje Wśród trzech nanofarmaceutyków testowanych w nowym zakładzie znalazł się lek oparty na małym interferującym RNA opracowany w celu leczenia zespołu suchego oka, kandydat na szczepionkę przeciw wirusowi HIV, a także nanocząsteczki służące do leczenia śródmiąższowego zapalenia pęcherza/zespołu bólowego pęcherza. Obecnym celem jest otwarcie zakładu na inne projekty i umożliwienie innym podmiotom korzystania z możliwości zakładu – nie tylko na potrzeby projektów opracowywanych nanoleków gotowych do rozpoczęcia początkowych faz badań klinicznych, lecz także zespołom opracowującym leki znajdujące się na etapie badań klinicznych późnej fazy, a nawet rozwiązania gotowe do wprowadzenia na rynek. Wyposażenie zakładu może być również wykorzystywane w celu produkcji innych innowacyjnych sposobów leczenia oraz produktów wymagających podawania dożylnego, jak również mniejszych serii leków. „Dokładamy wszelkich starań w celu zapewnienia, że nasz zakład będzie w pełni zrównoważony. Obecnie pracujemy nad biznesplanem, który pozwoli na wykorzystanie potencjału zakładu w największym możliwym stopniu”, stwierdziła Loinaz. „Uważamy, że mamy możliwości, aby pójść o wiele dalej. Utrzymujemy obecnie kontakty z kilkoma podmiotami opracowującymi nowe technologie i cieszymy się, że w niedalekiej przyszłości w zakładzie rozpoczną się prace nad nowymi projektami”. Loinaz dodała także, że udana współpraca pomiędzy partnerami zrzeszonymi w ramach konsorcjum była kluczowa, a zarazem możliwa dzięki projektowi NanoPilot. „Projekt pozwolił nam na badanie wysoce innowacyjnych nanoformulacji oraz nowatorskich procesów produkcyjnych – w innej sytuacji byłoby to zdecydowanie bardzo trudne do zrealizowania”.
Słowa kluczowe
NanoPilot, nanoformulacje, lek, farmaceutyk, kliniczne, wirus HIV, nanocząsteczki, nanoleki