Estudio de la posibilidad de ayudar a los enfermos de hemofilia A
Los investigadores, que contaron con el apoyo del proyecto financiado con fondos europeos HemAcure, han desarrollado un novedoso tratamiento celular con la hemofilia A grave, un trastorno hemorrágico raro causado por unos niveles insuficientes de una proteína sanguínea llamada factor de coagulación VIII (FVIII) en el torrente sanguíneo. Sus hallazgos se publicaron en la revista «Molecular Therapy – Methods & Clinical Development». Los tratamientos actuales para la hemofilia A se basan en perfusiones frecuentes de FVIII, por lo que no constituyen una cura definitiva de la enfermedad. Sin embargo, los científicos creen que la expresión a largo plazo del FVIII en las células endoteliales mediante la transferencia de genes por vectores lentivíricos (LV) es prometedora como tratamiento único. En los últimos decenios, los lentivirus se han utilizado ampliamente como vectores de administración de genes. El uso de LV en terapia génica permite insertar, modificar o eliminar genes en diversas células de mamíferos.
Un dispositivo para la diabetes apto para el tratamiento de la hemofilia A
En el estudio, que también contó con el apoyo del proyecto financiado con fondos europeos VANGUARD, se pretendía determinar si las células endoteliales derivadas de sangre periférica (BOEC, por sus siglas en inglés) corregidas por LV, implantadas a través de un dispositivo prevascularizado llamado Cell Pouch™, corregirían el fenotipo hemorrágico de los ratones con hemofilia A. Sernova, socio del proyecto HemAcure, había desarrollado el sistema Cell Pouch™ para el tratamiento de la diabetes. Los investigadores descubrieron que las BOEC de hemofilia A corregidas por LV y trasplantadas por Cell Pouch™ son capaces de corregir el fenotipo hemorrágico del ratón, lo que abre nuevas vías para el tratamiento de la enfermedad en humanos. «Este novedoso método de terapia génica “ex vivo” es la primera demostración de la seguridad y la viabilidad del trasplante de BOEC corregidas por LV en un producto sanitario implantable, utilizando procedimientos similares a las prácticas correctas de fabricación para el tratamiento a largo plazo de la hemofilia A —señaló la autora principal del estudio, la doctora Antonia Follenzi, de la Università del Piemonte Orientale (Italia), en una noticia publicada en «MarketScreener»—. Si este tratamiento se demuestra su eficacia en futuros ensayos clínicos, podría convertirse en un método terapéutico nuevo e importante para mejorar la calidad de vida de las personas que padecen hemofilia A grave». El presidente y director general de Sernova, el doctor Philip Toleikis, declaró en la misma noticia: «Esta publicación representa aproximadamente cuatro años de trabajo del consorcio HemAcure, desde la conceptualización de este novedoso método de tratamiento, hasta la validación de su potencial como una opción de tratamiento seguro y a largo plazo para las personas con hemofilia A. El dispositivo Cell Pouch™ de Sernova proporciona el entorno necesario para que las células trasplantadas sobrevivan y funcionen en el cuerpo, como lo demuestra la producción de FVIII para mejorar la coagulación de la sangre, como informaron la doctora Follenzi y sus colaboradores». El proyecto HemAcure (Application of combined gene and cell therapy within an implantable therapeutic device for the treatment of severe hemophilia A), ya finalizado, fue coordinado por el Hospital Universitario de Wurzburgo (Alemania). El proyecto VANGUARD (New Generation Cell Therapy: Bioartificial Pancreas to Cure Type 1 Diabetes) está coordinado por Universidad de Ginebra (Suiza). Para más información, consulte: Proyecto HemAcure Sitio web del proyecto VANGUARD
Palabras clave
HemAcure, VANGUARD, hemofilia A, sanguíneo, célula, Cell Pouch™, célula endotelial, gen, factor VIII, FVIII, vector lentivírico