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Development of new gene therapy approaches for the treatment of ocular neovascularization

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EYESEE vislumbra la cura de la pérdida de visión

Debido al aumento de la esperanza de vida, existe una incidencia creciente de trastornos de la vista y pérdida de visión. Un proyecto financiado con fondos europeos se afanó en crear una terapia génica para tratar este problema cada vez más extendido utilizando vectores no víricos.

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La neovascularización ocular es una proliferación anómala de los vasos sanguíneos que irrigan el ojo. Es una afección grave puesto que provoca la pérdida total o parcial de la visión. La neovascularización ocular está asociada a la retinopatía diabética y a la degeneración macular asociada a la edad. Se considera la principal causa de pérdida grave de visión en los países desarrollados. Actualmente no existen tratamientos para recuperar la vista, por lo que la terapéutica se centra en ralentizar la progresión de la enfermedad. Además, la terapia génica adolece de grandes limitaciones, ya que comporta el uso de vectores víricos y puede provocar graves reacciones inmunitarias. EYESEE (Development of new gene therapy approaches for the treatment of ocular neovascularization) responde a la necesidad de desarrollar terapias alternativas para tratar la neovascularización ocular. La estrategia consistió en utilizar vectores no víricos como polímeros transportadores para administrar moléculas que evitasen la proliferación anómala de los vasos sanguíneos. Para regular la actividad de los genes que inducen o frenan dicha proliferación, el equipo de EYESEE estudió el uso del ADN plasmídico (ADNp). El equipo de científicos manipuló el contenido genético del ADNp para evitar los problemas asociados a los plásmidos, como el silenciamiento de genes y la pérdida durante la división celular. Hasta ahora, los resultados indican que estas estrategias terapéuticas son interesantes para futuras investigaciones sobre la expresión genética en la retina. El equipo de EYESEE estudió los vehículos poliméricos que cumplirían las funciones de condensación, transporte y liberación del ADN en el lugar adecuado. Se estudiaron tres polímeros, entre ellos el chitosán y el ácido poliláctico (PLA), que formaban nanopartículas de un tamaño menor de 500 nm adecuadas para el transporte de genes. Además, se observó que los materiales carecían de efectos citotóxicos y eran capaces de condensar el ADN y protegerlo frente a la degradación. EYESEE logró avances notables en cuanto al desarrollo de nuevos vectores para terapia génica basados en portadores poliméricos. En consecuencia, el investigador seleccionado para llevar a cabo este proyecto consiguió en octubre de 2013 una plaza de titular en la institución de acogida. Además de erigirse en un integrante clave en su programa de investigación y enseñanza, los resultados de su trabajo dieron lugar a dos artículos ya publicados, habiendo dos más ya aceptados para su publicación y otros cuatro en fase de revisión en revistas dotadas de comité de lectura.

Palabras clave

Pérdida de visión, terapia génica, genoterapia, vector no vírico, neovascularización ocular, ADN plasmídico, polímero, nanopartícula

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