Pannexin 1 – a novel target for pediatric orphan epilepsy

Informations projet

PANNEXIN

N° de convention de subvention: 190121670

DOI 10.3030/190121670

Date de signature de la CE 26 Septembre 2023

Date de début 1 Octobre 2023

Date de fin 31 Mars 2026

Financé au titre de

• The European Innovation Council (EIC)

Coût total € 4 078 906,00

Contribution de l’UE € 2 499 500,00

Coordonné par

PANNTHERAPI
France

Description du projet

Une thérapie ciblée pour l’épilepsie pédiatrique résistante aux médicaments

L’épilepsie infantile est un trouble neurologique caractérisé par des crises récurrentes liées à une activité électrique anormale dans le cerveau. Un diagnostic et un traitement précoces sont essentiels pour gérer les crises et minimiser l’incidence sur la croissance cognitive et le développement. Le projet PANNEXIN, financé par le CEI, concentre ses recherches sur un nouveau médicament qui cible la Pannexine 1, une protéine transmembranaire impliquée dans la communication intercellulaire entre le système nerveux et d’autres tissus. Divers troubles neurologiques, dont l’épilepsie, ont été associés à une activation de la Pannexine 1, qui s’est par conséquent révélée comme une cible thérapeutique potentielle. L’équipe a généré des données précliniques prometteuses et entend adapter le médicament aux enfants dès l’âge de six mois et en particulier aux cas résistants.

Objectif

Epilepsy is a group of syndromes with high unmet medical need, especially in children as frequent seizures affect the immature brain and its development. In some orphan syndromes, drug resistance is 70% with dramatic consequences for patients and their families. Novel treatments must prevent the negative effects of seizures, but also minimize off-target effects on brain development and cognitive functions. Our solution is the specific blockade of the activated form of the Pannexin 1 (Panx1) channel using a reformulated form of probenecid: PTI5803. This compound, a first-in-class drug, inhibits seizures preclinically in >80% of cases without hampering cognitive functions. Designed to be adapted to children (from 6 months of age) and to improve the bioavailability, PTI5803 is a highly specific breakthrough product to counteract the pathological activation of Panx1 in patients with an ultra-resistant orphan epilepsy, with the potential to disrupt the market of paediatric epilepsy.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

• sciences médicales et de la santé › médecine fondamentale › pharmacologie et pharmacie › découverte de médicaments
• sciences médicales et de la santé › médecine fondamentale › neurologie › épilepsie

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Programme(s)

• HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme

Thème(s)

• HORIZON-EIC-2023-ACCELERATOROPEN-01 - EIC Accelerator Open 2023

Appel à propositions

HORIZON-EIC-2023-ACCELERATOR-01

Régime de financement

HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended Finance

Coordinateur

PANNTHERAPI

• Contribution nette de l'UE: € 2 499 500,00
• Adresse: 10 RUE DESCARTES ; 30000 NIMES ; France
• PME L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention. Oui:
  Région
  Occitanie › Languedoc-Roussillon › Gard
• Région: Occitanie › Languedoc-Roussillon › Gard
• Type d’activité: Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
• Coût total: € 4 078 906,00