Objectif
Crigler-Najjar syndrome (CN) is a rare recessive disorder caused by mutations in the uridine diphosphate glucuronosyltransferase 1A1(UGT1A1) gene. CN is a life-threatening disease with no cure which constitutes a severe burden for the patients, their families, and the society. CureCN has the objective of developing a curative gene therapy for CN syndrome based on liver gene transfer with and adeno-associated virus (AAV) vector expressing the UGT1A1 transgene. Additional goals of CureCN are to develop strategies to allow for vector re-administration and to address the issue of pre-existing anti-AAV neutralizing antibodies (NAbs), which prevent large proportion of seropositive patients from receiving AAV mediated gene therapy. Proof-of-concept studies of AAV8-UGT1A1 gene transfer provide a strong rationale for the safety and efficacy of gene therapy for CN. CureCN proposes to carry out an open-label, multicenter clinical trial of AAV8-UGT1A1 gene transfer to prove the safety and efficacy of the therapy in severe CN patients, and file for marketing authorization in Europe at the end of the study. CureCN will also produce enabling data for the clinical translation of a groundbreaking immunomodulatory strategy to allow for vector administration. Additionally, a technology for the selective removal of anti-AAV NAbs from the bloodstream of seropositive patients will be developed. The goal of these studies is to ultimately allow all CN patients to access AAV8-UGT1A1 gene therapy. CureCN is a patient-driven initiative that gathers top clinicians and scientists; it also includes small medium enterprises in its partners, to foster economic growth and valorization of intellectual property. CureCN sets itself in the ambitious goal set by the IRDiRC by 2020 by developing a curative treatment for CN syndrome. Importantly, it validates technologies that will broaden the scope of gene therapy, thus will have an impact on the development of treatments for several other rare diseases.
Champ scientifique
- sciences médicales et de la santémédecine fondamentalepharmacologie et pharmaciedécouverte de médicaments
- sciences médicales et de la santébiotechnologie médicalegénie génétiquethérapie génique
- sciences médicales et de la santémédecine fondamentalepharmacologie et pharmacieproduit pharmaceutique
- sciences naturellessciences biologiquesmicrobiologievirologie
- sciences médicales et de la santémédecine cliniquehépatologie
Programme(s)
Régime de financement
RIA - Research and Innovation action
Coordinateur
91002 Evry
France
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Participants (11)
75012 Paris
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1105AZ Amsterdam
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30625 Hannover
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24127 Bergamo
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Entité juridique autre qu’un sous-traitant qui est affiliée ou juridiquement liée à un participant. L’entité réalise des travaux dans les conditions prévues par la convention de subvention, fournit des biens ou des services pour l’action, mais n’a pas signé la convention de subvention. Le tiers respecte les règles applicables au participant qui lui est lié dans le cadre de la convention de subvention en ce qui concerne l’éligibilité des coûts et le contrôle des dépenses.
24128 Bergamo
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80138 Napoli
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91000 Evry
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L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.
92140 Clamart
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Participation terminée
1070 Wien
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LE1 7RH Leicester
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66386 St Ingbert
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