Objetivo Sequence-specific alteration of genes in living organisms using small oligomers, as has been recently successfully demonstrated by us, could provide a new strategy for targeted gene repair or trait alteration. The applying consortium has in the last years developed a concept of using small dual oligomers to introduce in vivo site-targeted specific sequence alterations, and has advanced the toolkit for synthesis and functional testing of these oligomers using biophysical, biochemical and molecular biology methods.The oligomers (ROs) are composed of two functional domains: a targeting domain that provides high sequence affinity to any desired location in the genome, and a template domain that activates the cellular repair machinery by active group-transfer to induce small sequence changes without leaving foreign sequences. Hitherto the consortium has reached its goal of the 5th framework defined as in vivo rates of targeted sequence correction over 2% on a standardised cellular readout.The goal of the suggest ed work in the 6th framework is to further improve the design of platform technology to induce precise single-base changes in a cell culture readout at rates between 2 and 5% and in a selected disease locus without collateral damage. ROs provide a new paradigm for in vivo genetic engineering and a novel tool to be tested for its use in somatic gene therapy. Ámbito científico natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculesnucleic acidsmedical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapynatural sciencesbiological sciencesgeneticsDNAnatural sciencesbiological sciencesgeneticsgenomesnatural sciencesbiological sciencesmolecular biology Palabras clave Targeted gene repair Programa(s) FP6-LIFESCIHEALTH - Life sciences, genomics and biotechnology for health: Thematic Priority 1 under the Focusing and Integrating Community Research programme 2002-2006. Tema(s) LSH-2003-1.2.4-2 - Gene therapy of inherited diseases LSH-2003-1.2.4-7 - Molecular strategies to improve precision in gene transfer for therapeutic applications Convocatoria de propuestas FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I Consulte otros proyectos de esta convocatoria Régimen de financiación STREP - Specific Targeted Research Project Coordinador RIKSHOSPITALET Aportación de la UE Sin datos Dirección Sognsvannsveien 20 OSLO Noruega Ver en el mapa Coste total Sin datos Participantes (11) Ordenar alfabéticamente Ordenar por aportación de la UE Ampliar todo Contraer todo ATDBIO LTD Reino Unido Aportación de la UE Sin datos Dirección Highfield SOUTHAMPTON Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos CHALMERS UNIVERSITY OF TECHNOLOGY Suecia Aportación de la UE Sin datos Dirección To be completed. GOTHENBURG Ver en el mapa Coste total Sin datos ERASMUS MEDICAL CENTER Países Bajos Aportación de la UE Sin datos Dirección Dr. Molewater plain 50 1738 ROTTERDAM Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos IC VEC LTD Reino Unido Aportación de la UE Sin datos Dirección Flowers Building, Armstrong Road LONDON SW7 2AZ Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos LUND UNIVERSITY Suecia Aportación de la UE Sin datos Dirección Paradisgatan 5C LUND Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos UNIVERSITY OF COPENHAGEN Dinamarca Aportación de la UE Sin datos Dirección Norregade 10 COPENHAGEN Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos UNIVERSITY OF SOUTHAMPTON Reino Unido Aportación de la UE Sin datos Dirección University Road SOUTHAMPTON Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos UNIVERSITY OF SOUTHAMPTON Reino Unido Aportación de la UE Sin datos Dirección University Road SOUTHAMPTON Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos UNIVERSITY OF SOUTHAMPTON Reino Unido Aportación de la UE Sin datos Dirección University Road SOUTHAMPTON Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos UNIVERSITY OF SOUTHAMPTON Reino Unido Aportación de la UE Sin datos Dirección University Road SOUTHAMPTON Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos UNIVERSITY OF ZURICH Suiza Aportación de la UE Sin datos Dirección Raemistrasse 7 ZURICH Ver en el mapa Enlaces Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos
