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Target specific delivery systems for gene therapy based on cell penetrating peptides

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Chimera molecolare come sistema di delivery dei farmaci

I sistemi di delivery progettati per il trasporto cellulare di farmaci e geni rivoluzioneranno l'industria farmaceutica e medica. Nell'ambito di questo progetto, un'equipe di scienziati ha sviluppato una nuova molecola di lipopeptide che si autoassembla per formare nano-vettori.

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Un grande ostacolo per l'industria farmaceutica è la biodisponibilità limitata di terapie altamente efficaci. Una risposta è l'uso di micelle e liposomi. Questi nanoveicoli sferici possono introdurre farmaci con scarsa solubilità, rapidamente degradabili o tossici. Per il trasporto di agenti terapeutici con liposomi o micelle, il farmaco o il gene deve essere circondato da sfere di molecole di dimensioni nanometriche. Pertanto, la micella o il liposoma sono un vettore ideale, dato che la struttura a nocciolo protegge il contenuto durante il trasporto. Tuttavia, il problema con i vettori liposomici è che spesso hanno una scarsa specificità target. I ricercatori del Leibnitz Institute for Molecular Pharmacology, nell'ambito del progetto CPP, hanno progettato molecole in grado di superare tale restrizione. Il risultato era una nuova molecola, una chimera lipopeptidica nota come P2A2. La chiave per il successo dell'azione di P2A2 è il peptide basato su ApoE (apolipoproteina E) in grado di attraversare le membrane cellulari. Le apolipoproteine si trovano naturalmente negli ambienti cellulari. Per il componente lipidico, esistono due catene di palmitoil che promuovono l'aggregazione e l'incorporazione nei doppi strati lipidici come membrane cellulari. Ulteriori vantaggi della P2A2 è che si sintetizza facilmente ed ha una vasta serie di target. Gli esperimenti biofisici hanno dimostrato che i lipopeptidi si dispongono spontaneamente in micelle nano-vettori composte da circa 30 molecole identiche. L'interazione di P2A2 con i lipidi ha rivelato uno stato colloidale, ideale per il delivery dei farmaci.

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