Des médicaments pour le traitement des maladies rares
La mise au point de médicaments pour le traitement des maladies rares est souvent une procédure coûteuse, et comme le nombre de patients concernés est relativement faible, les coûts liés à la recherche, au développement, à l'obtention des autorisations et à la commercialisation de tels produits est souvent impossible à amortir dans des conditions normales. La Commission européenne a proposé par conséquent un règlement destiné à mettre en place un système de reconnaissance de ces substances en tant que médicaments orphelins (c'est-à-dire dont le coût est difficile, voire impossible à amortir) au niveau communautaire. Ces produits bénéficieraient d'incitations spéciales dont, en particulier, l'octroi d'un droit de commercialisation exclusif qui est valable dans l'ensemble de la Communauté pour une durée de dix ans, et l'exonération partielle ou totale des coûts de la procédure de reconnaissance. La recherche relative aux maladies rares est appelée à rester l'un des thèmes prioritaires du cinquième programme-cadre de RDT, et de ce fait le présent règlement permettrait d'éliminer certains obstacles qui freinent les travaux de recherche menés à l'heure actuelle. Le système propose, notamment sur le plan des droits de commercialisation exclusifs, des incitations intéressantes pour encourager l'investissement dans la recherche non profitable. L'énoncé de la proposition garantit également que cette commercialisation ne peut pas aller à l'encontre des intérêts des patients ni de la santé publique, du fait qu'il prévoit le retrait de ce droit dans certaines circonstances. La décision d'accorder à un médicament le statut de médicament orphelin serait du ressort de l'Agence européenne pour l'évaluation des médicaments (AEEM) laquelle offrirait également son assistance pour l'élaboration d'un programme d'essais cliniques qui sont nécessaires pour obtenir l'autorisation de commercialisation d'un produit.