Objetivo
REGENERA will assess the technical and commercial feasibility of a novel and optimised C-MANF peptide as a superior treatment for amyotrophic lateral sclerosis (ALS). ALS is a fatal neurodegenerative disease affecting 450,000 people worldwide where motoneurons (MNs) selectively degenerate in the brain and spinal cord. ALS is characterised by muscle deterioration that rapidly leads to disability and culminates in death 3-5 years after diagnosis. Unfortunately, there is no cure for ALS and current treatments only marginally slow down its progression. Moreover, promising neurotrophic factors (NTFs) with neuroprotective activity show insufficient efficiency, are unable to reach the brain tissue, and have highly invasive administration routes (i.e. brain injections and intrathecal) and high production costs. As a result, all NTFs clinical trials have failed.
Ass. Prof. Voutilainen has discovered C-MANF, a novel peptide which, in contrast to classical NTFs, (i) has protective and restorative effects on motoneurons, (ii) penetrates the blood-brain barrier (BBB), (iii) can be subcutaneously administered, and (iv) can be inexpensively produced. Within REGENERA, we will assess whether C-MANF is feasible as an early-therapy option for ALS. Firstly, we will analyse the pharmacokinetic properties and efficacy of C-MANF in ALS animal models and in human MNS. Subsequently, commercial feasibility will be determined by verifying IP position and strategy, performing in-depth market and competitor analyses, and finally consolidating these into a business case to establish the best path to commercialisation. Successful commercialisation of C-MANF could reduce the profound socioeconomic burden of ALS, provide an early-therapy option to delay disease progression and thus extend and improve the patients’ lives, and provide the pharmaceutical industry with a novel therapeutic that can potentially be used for other neurodegenerative diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología esclerosis lateral amiotrófica
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2022-POC1
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
00014 HELSINGIN YLIOPISTO
Finlandia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.