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Publicaciones

A hydrophilic interaction liquid chromatography-tandem mass spectrometry method for the quantification of intracellular cystine and its application in cystinosis research (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Toon Verdonck, Roger Mora de la Serna, Patrick Augustijns, Rik Gijsbers, Deirdre Cabooter
Publicado en: Analytical and Bioanalytical Chemistry, 2026, ISSN 1618-2642
Editor: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1007/S00216-026-06526-X

Advanced therapy medicinal products are coming of age: A pipeline analysis of the clinical trial landscape (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Michiel Vanhaeren, Rik Gijsbers, Walter Van Dyck, Isabelle Huys, Steven Simoens
Publicado en: Drug Discovery Today, Edición 30, 2026, ISSN 1359-6446
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.DRUDIS.2025.104459

Ligand-modified rAAV6 vectors with nanoblades allow high-level gene knockin in HSPCs without compromising cell survival (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Alejandra Gutierrez-Guerrero, Séverine Périan, Aurélien Leray, Chiara Martinello, Maria Jimena Abrey Recalde, Caroline Costa, Cecilia Iglesias Herrero, Mohammed Bouzelha, Dimitri Alvarez-Dorta, Sébastien G. Gouin, Eduard Ayuso, Oumeya Adjali, Hildegard Büning, David Deniaud, Mathieu Mével, Els Verhoeyen
Publicado en: Molecular Therapy Nucleic Acids, Edición 36, 2025, ISSN 2162-2531
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.OMTN.2025.102495

Baboon endogenous retrovirus (ERV) envelope pseudotyped lentiviral vectors outperform human ERV lentivectors for transduction of T, B, NK and HSPCs (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Séverine Périan, Eva Castellano, Caroline Costa, Chiara Martinello, Anne Galy, Gisèle Froment, Rimas Orentas, Antonio Valeri, Els Verhoeyen
Publicado en: Gene Therapy, 2026, ISSN 0969-7128
Editor: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1038/S41434-025-00587-W

In vivo CAR T cell therapy against angioimmunoblastic T cell lymphoma (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Adrien Krug, Aymen Saidane, Chiara Martinello, Floriane Fusil, Alexander Michels, Christian J. Buchholz, Jean-Ehrland Ricci, Els Verhoeyen
Publicado en: Journal of Experimental & Clinical Cancer Research, Edición 43, 2024, ISSN 1756-9966
Editor: Springer Science and Business Media LLC
DOI: 10.1186/s13046-024-03179-5

Cystic fibrosis at a glance: from disease mechanism to therapy (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Gryspeert, Kasper; Dipalo, Laudonia L.; Cunha, Ana L. Da Silva; Bulcaen, Mattijs; Ensinck, Marjolein M.; Carlon, Marianne S.
Publicado en: Trends in Molecular Medicine, 2025
Editor: ELSEVIER
DOI: 10.1016/J.MOLMED.2025.02.001

Cystic fibrosis at a glance: from disease mechanism to therapy (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Kasper Gryspeert, Laudonia L. Dipalo, Ana L. Da Silva Cunha, Mattijs Bulcaen, Marjolein M. Ensinck, Marianne S. Carlon
Publicado en: Trends in Molecular Medicine, Edición 31, 2025, ISSN 1471-4914
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.MOLMED.2025.02.001

Combining conventional and adapter CAR T cells: An elegant solution to erase current CAR T cell limitations (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Chiara Martinello, Els Verhoeyen
Publicado en: Molecular Therapy, Edición 34, 2026, ISSN 1525-0016
Editor: Elsevier BV
DOI: 10.1016/J.YMTHE.2025.12.052

An Isogenic Human Myoblast Cell Model for Cystinosis Myopathy Reveals Alteration of Key Myogenic Regulatory Proteins (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Louise Medaer, Roger Mora, Zhuoheng Zhou, Nefele Giarratana, Laura Yedigaryan, Rita La Rovere, Elena Levtchenko, Vincent Mouly, Els Verhoeyen, Sebastiaan Eeltink, Achim Treumann, Tim Vervliet, Maurilio Sampaolesi, Rik Gijsbers
Publicado en: Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle, Edición 16, 2026, ISSN 2190-5991
Editor: Wiley
DOI: 10.1002/JCSM.70116

Opportunities for Microphysiological Systems in Toxicity Testing of New Drug Modalities (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Tengku Ibrahim Maulana, Nienke R. Wevers, Theodora Kristoforus, Morgan Chandler, Henriette L. Lanz, Jos Joore, Paul Vulto, Remi Villenave, Stefan Kustermann, Peter Loskill, Kristin M. Bircsak
Publicado en: Annual Review of Pharmacology and Toxicology, Edición 65, 2025, ISSN 0362-1642
Editor: Annual Reviews
DOI: 10.1146/ANNUREV-PHARMTOX-061724-080621

Trojan Horse-Like Vehicles for CRISPR-Cas Delivery: Engineering Extracellular Vesicles and Virus-Like Particles for Precision Gene Editing in Cystic Fibrosis (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Laudonia Lidia Dipalo, Jacob Giehm Mikkelsen, Rik Gijsbers, Marianne S. Carlon
Publicado en: Human Gene Therapy, Edición 36, 2025, ISSN 1043-0342
Editor: Mary Ann Liebert Inc
DOI: 10.1089/HUM.2024.258

data set related to doi: 10.1002/jcsm.70116 (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: MORA DE LA SERNA, R., Medaer, L., Zhou, Z., Giarratana, N., Yedigaryan, L., LA ROVERE, R., Levtchenko, E., Mouly, V., Verhoeyen, E., Eeltink, S., Treumann, A., VERVLIET, T., SAMPAOLESI, M., GIJSBERS, R.
Editor: KU Leuven RDR
DOI: 10.48804/TKKQZT

Additional file 1 of In vivo CAR T cell therapy against angioimmunoblastic T cell lymphoma (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Krug, Adrien; Saidane, Aymen; Martinello, Chiara; Fusil, Floriane; Michels, Alexander; Buchholz, Christian J.; Ricci, Jean-Ehrland; Verhoeyen, Els
Publicado en: 2024
DOI: 10.6084/M9.FIGSHARE.27019260

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