Objectif
Precision gene editing holds immense potential to treat both genetic and non-genetic disorders, representing a paradigm shift in medicine and therapeutics. The eye serves as an ideal model for the development of such innovative therapies due to its accessibility, small size, and relatively immune-privileged environment. Furthermore, most forms of vision loss remain untreatable with conventional medicines, and new treatments are urgently needed. Over the recent years, we have developed therapeutic base editing for the retina, demonstrating exceptional efficacy across multiple in vitro and in vivo models, including large animals. This proposal builds on our previous findings to expand the scope of base editing to new gene targets and tissues, while further advancing its translation to the clinic. In Aim 1, we will focus on novel delivery solutions for base editors. This includes developing improved adeno-associated virus (AAV)-based editors, synthesizing inactivating AAV constructs to mitigate dose-limiting toxicities, and exploring a novel microinjection-based delivery approach. In Aim 2, we will expand base editing to correct a highly prevalent mutation in the CDHR1 gene, which causes macular degeneration. This mutation presents unique challenges due to the absence of canonical binding sites for conventional base editors, necessitating the use of novel engineered editors. In Aim 3, we will extend base editing to the cornea by correcting PAX6 mutations ex vivo in limbal stem cells from aniridia patients, a genetic disease leading to complete blindness. These corrected cells will be transplanted to patients, providing both a therapeutic solution and a unique opportunity to study base editing outcomes in vivo. This project will bridge critical gaps in the application of base editing and establish novel approaches for treating diseases in the eye and will have broad implications in medicine.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques microbiologie virologie
- sciences médicales et de la santé médecine clinique ophtalmologie
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
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(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2025-COG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
4056 Basel
Suisse
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.